美 카드몬, 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료제 올 4분기 FDA 신약승인 신청

홍세정 기자
등록 2020-05-22 21:20:57
수정 2021-07-19 20:43:50

벨루모드실, 환자 4분의 3에서 효과… 올해 초 중간결과보다 향상 ‘긍정적’

미국 뉴욕에 본사를 둔 카드몬(Kadmon Corporation)은 21일(현지시각) 벨루모드실(belumodsil)이 이식편대숙주병(graft-versus-host disease, GVHD) 환자의 4분의 3에서 효과가 있다는 연구결과를 발표하고 올해 4분기에 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청서(NDA)를 제출할 예정이라고 밝혔다.

카드몬은 두 번의 사전 치료를 시도한 환자들을 대상으로 6개월간 벨루모드실(KD025)을 투여한 결과 하루 1회 200mg 복용 환자의 73%, 하루 2회 200mg 복용 환자의 74%에서 GVHD 증상이 개선된 것으로 나타났다고 공개했다. 올해 초 ‘2020년 이식 및 세포치료 모임’에서 제시된 이 연구의 중간 분석 결과 나온 64%, 67%보다 긍정적이다.

GVHD는 골수이식의 심각한 합병증으로 공여자의 세포가 수령자의 건강한 조직과 장기에 면역반응을 일으킬 때 발생한다. 스테로이드가 이같이 면역반응을 제한하기 위해 사용될 수 있지만, 모든 환자들에게 효과가 있는 것은 아니다. 골수이식 치료를 받은 환자 중 거의 절반이 20주 후에도 여전히 GVHD 치료를 받게 된다.

환자들은 29주(중앙값) 동안 약을 복용해 왔으며, 아직 치료반응기간의 중앙값에 도달하지 못했기 때문에 약의 효과가 오래 지속될 수 있음을 시사했다. 카드몬은 의학 학술대회에서 전체 데이터를 공유할 계획이다.

벨루모드실은 특히 만성 GVHD를 위해 개발됐다. 이식 후 몇 달 안에 나타나는 급성 질환과 달리 만성 이식편대숙주병(cGVHD)은 일반적으로 늦게 시작돼 수년 동안 지속될 수 있다. 예상대로 부작용은 나타났지만 거대세포바이러스(cytomegalo virus, CMV) 감염이나 정상보다 적혈구나 백혈구 수가 적은 혈구감소증(cytopenias)은 보고되지 않았다.

KD025은 경구용 저분자 물질로 카드몬의 ROCK 억제제 플랫폼에서 개발 진행속도가 가장 빠른 후보물질이다. ROCK2는 면역세포의 분화와 세포 섬유화에 관여하는 인산화 효소이다. FDA는 2018년 10월 이 신약후보를 획기적 치료제 및 희귀질환 치료제로 선정했다. 현재 해당 질환에 대해 허가받은 치료제는 인사이트(Incyte Corporation)의 JAK1/JAK2 억제제인 ‘자카피정’(Jakafi 성분명 룩소리티닙 ruxolitinib)과 애브비의 BTK 억제제 ‘임브루비카’(Imbruvica 성분명 이브루티닙, ibrutinib)뿐이다.

제프리스(Jefferies)의 애널리스트 비렌 아민(Biren Amin)은 “벨루모드실의 전체치료반응률(overall response rate,ORR)이 자카피와 임브루비카에서 관찰된 것보다 높다”며 “ROCKstar 임상시험에서는 3분의 1이 임브루비카를, 약 30%가 룩소리티닙을 복용하는 등 과거에 2~5가지 약으로 치료받은 경험이 있는 cGVHD 환자를 모집했다”고 말했다.

카드몬은 FDA의 실시간 종양 리뷰 파일럿 프로그램(Real-Time Oncology Review pilot program)에도 참여한다. 카드몬의 CEO인 할란 와크살(Harlan Waksal)은 “벨루모드실은 치료가 어려운 질병에서 강력하고 오래 지속되는 반응을 보여왔고 우리는 이 결과에 매우 만족하고 있다”며 “NDA 제출 준비 과정에서 자료 검토를 통해 FDA와 계속 긴밀히 협력하고 있다”고 말했다.

카드몬은 올 1월 cGVHD 신약후보물질인 ‘KD025’에 대해 일본 메이지세이카파마와 일본을 비롯한 아시아 12개국에서 개발·제품화 권한을 이전하는 계약을 올해 1월 체결했다. 메이지는 카드몬이 일본에 설립한 합작회사에 출자하고 공동 운영키로 했다.

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