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美 톨마파마슈티컬스, 성조숙증 치료제 ‘펜솔비’ 피하주사 제형 허가
  • 손세준 기자
  • 등록 2020-05-06 17:25:43
  • 수정 2021-06-11 01:09:32
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  • 0.375mL 소량, 연 2회 투여로 환자 편의성 개선 … 저신장증·정서변화 예상될 때 적극 치료해야
미국 톨마파마슈티컬스의 소아 진성 성조숙증(Central Precocious Puberty, CPP) 치료제 ‘펜솔비’
미국 제약기업 톨마파마슈티컬스(Tolmar Pharmaceuticals)는 2세 이상 소아 진성 성조숙증(Central Precocious Puberty, CPP) 치료제 ‘펜솔비’(Fensolvi, 성분명 류프로라이드 아세트산염 Leuprolide acetate)의 피하주사제(SC)가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다고 지난 4일(현지시각) 밝혔다.

고나도트로핀 방출 호르몬(GnRH) 의존성 소아 진성 성조숙증은 8세 미만 소녀에서 유방이 나오거나 음모가 자리고, 9세 미만 소년에게서 음경이 커지거나 고환 부피가 4ml 이상 커지는 희귀질환이다. 이 질환을 가진 환자는 자존감 저하, 스트레스, 불안, 우울증 등 사회적, 심리적, 감정적 사건으로 인한 삶의 질 저하와 저신장증을 경험할 수 있다. 소년보다 소녀에서 5~20배 발생 빈도가 높은 것으로 알려져 있으며 5000~1만명 당 1명 꼴로 발생한다.

성조숙증은 모든 환자를 치료하지 않고 저신장증 또는 심리적 격변이 예상되거나, 사춘기 증상이 빠르게 진행할 때 선택적으로 치료에 들어간다. 필요 시 성장호르몬을 함께 투여한다. 류프로라이드 아세트산염은 진성 성조숙증에 가장 널리 쓰이는 치료제로 고환에서 테스토스테론(남성호르몬), 난소에서는 에스트로겐과 프로게스테론(여성호르몬)이 생성되는 것을 억제한다. 이 치료제는 진행성 전립선암이나 유방암 치료에도 사용된다.

펜솔비에는 특허 받은 중합젤(Polymeric gel) 기술이 적용돼 주사와 동시에 고체화돼 약물을 지속적으로 장시간 방출할 수 있다. 0.375mL을 6개월 간격으로 투여하면 돼 소량으로 오랜 기간 효과를 볼 수 있다. 현재 시판 중인 류프로라이드 아세트산염 제제는 연 4회 접종 방식이지만 펜솔비는 연 2회만 투여하면 돼 편의성을 높였다. 피하주사 제형으로 투여 장소에도 큰 제한이 없다.

스튜어트 앳킨슨(Stuart Atkinson) 톨마파마슈티컬스 부사장은 “펜솔비의 효능·안전성을 입증한 임상자료에 대해 고무적으로 생각한다”며 “6개월 간격 소량 투여, 피하주사 제형 등이 장점”이라고 설명했다.

이번 승인은 64명의 고나도트로핀 의존성 소아 진성 성조숙증 환자를 대상으로 류프로라이드 아세트산염 45mg을 투여한 뒤 효능·안전성·약동학 프로파일을 평가한 다기관, 오픈라벨, 단일그룹 임상 3상 시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상 결과 87%의 소아 환자들에게서 주사 후 6개월 차에 혈중 황체형성호르몬(Luteinizing Hormone, LH) 수치가 4IU/L 이하에 도달해 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다. 또 성 호르몬 수치를 증상 발현 이전 수준으로 낮췄으며, 임상적 증상의 진행을 중단 또는 되돌린 것으로 확인됐다.

투여한 뒤 몇 주간은 고나도트로핀·성 호르몬 수치가 기저치 이상으로 올라가 질 출혈 등 증상 발현율을 높일 수 있으며 울음, 조급함, 분노, 공격성 등 심리적 변화를 야기할 수 있어 증상의 진행 경과를 관찰해야 한다. 발작, 뇌전증, 뇌혈관장애, 중추신경계 이상, 종양 등을 겪은 적이 있거나 부프로피온(bupropion), 선택적세로토닌재흡수억제제(SSRI)로 치료받았던 환자에선 경련 증상도 관찰됐다.

심각한 부작용은 보고되지 않았으며 주사부위 통증 31%, 비인두염 22%, 발열 17% 등이 나타났다. 이밖에 두통, 기침, 메스꺼움, 구토 등 증상을 보였지만 증상이 경미하거나 중증도에 그쳐 임상에서 중도 포기한 피험자는 없었다.

카렌 클라인(Karen Klein) 캘리포니아주립대 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 부속 레이디소아병원(Rady Children‘s Hospital) 교수는 “성조숙증 환자는 수 년 동안 치료를 해야 하지만 치료를 받지 못하거나 일찍 중단하면 저신장증, 생활연령과 신체·정서적 발달 불일치 등을 겪을 수 있다”며 “펜솔비가 안전하고 효과적인 치료대안이 될 것”이라고 강조했다.

혁신신약 개발, 희귀의약품 상업화 등을 주요 사업으로 하는 톨마파마슈티컬스는 톨마테라퓨틱스(Tolmar Therapeutics), 톨마(Tolmar Inc.) 등을 포함하는 톨마홀딩스(Tolmar Holding)의 계열사로 미국 일리노이주 버팔로 그로브(Buffalo Grove)에 유통·판매 사업부가, 콜로라도주 포트 콜린스(Fort Collins)에 제품개발부·생산공장이 위치하고 있다.
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