美 인사이트(Incyte), 담관암 최초 표적치료제 FDA 가속승인 취득

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-04-20 22:46:59
수정 2023-04-25 17:15:08

경구용 FGFR2 저해제 ‘페마자이레’ … 치료반응률 36%, 지속반응기간 중앙값 9.1개월로 허가지표 충촉

미국 델라웨어주 윌밍턴(Wilmington) 소재 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation)이 개발한 ‘페마자이레정’(Pemazyre 성분명 페미가티닙, pemigatinib)이 담관암(담도암) 표적치료제로는 처음으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인(accelerated approval)을 받았다고 17일(현지시각) 공표했다.

적응증은 치료 경험이 있는 섬유아세포 성장인자 수용체2(Fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2) 유전자의 융합 또는 재배열(fusions or rearrangements)을 동반한 국소진행성 또는 전이성 담관암 치료다.

이번 허가는 다기관, 오픈라벨, 단일 투여로 진행된 FIGHT-202 2상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 이번에 허가가 난 적응증을 가진 환자 107명 대상으로 페마자이레를 투여한 결과 환자의 35.5%(38명)가 총치료반응률(OR)을 보여 1차지표를 충족했다. 세분하면 2.8%(3명)는 완전반응(CR), 32.7%(35명)는 부분반응(PR)이었다. 또 38명의 환자들 가운데 63%(24명)는 반응이 6개월 이상, 18%(7명)은 12개월 이상 지속적으로 나타났다. 지속반응 기간의 중앙값은 9.1개월로 2차지표에 부합했다.

시험이 진행되는 동안 환자들은 종양이 진행되거나 부작용이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘페마자이레’를 1일 1회 14일 동안 복용한 후 7일 동안 휴지기를 갖는 21일 치료주기로 약물복용을 지속했다. 8주 간격으로 컴퓨터단층촬영(CT)으로 정밀검사를 받아 병소의 진행 또는 완전수축(CR) 또는 부분수축(PR)을 평가했다.

‘페마자이레’를 복용하는 동안 흔한 부작용으로는 고인산혈증, 안구건조증, 눈물증가를 동반한 망막질환, 각막염증, 임산부의 유산 또는 태아 위험, 탈모증, 설사, 손·발톱 독성, 피로, 미각장애, 구역, 변이, 구내염, 구갈, 식욕감퇴, 구토, 관절통증, 복통, 요통, 피부건조증 등이 관찰됐다.

FDA 약물평가연구센터(Center for Drug Evaluation and Research, CDER) 항암제 관리국장 직무대행을 겸직하는 FDA 암연구센터(Oncology Center of Excellence, OCE)의 리처드 파즈더(Richard Pazdur) 소장은 “담관암종 환자들이 항암화학요법제를 1차 약제로 사용한 후 다른 치료대안이 부재한 현실에서 페마자이레는 효과가 전체적인 위험성을 웃돌았다”며 허가 배경을 설명했다.

담관암은 담즙(쓸개즙)을 간에서 담낭(쓸개)과 소장으로 운반하는 담관 내부에서 발생하는 암으로 FGFR2 융합 및 재배열에 의한 담관암은 전체의 9~14%를 차지하고 있다. 페마자이레는 FGFR(1형, 2형, 3형)를 차단해 암세포들이 증식하거나 전이되지 않도록 하는 기전의 경구용 정제 제형의 항암제다.

‘페마자이레’는 ‘신속심사’ 대상, ‘혁신치료제’, ‘희귀의약품’ 등으로 지정된 끝에 이번에 발매를 승인받았다. 가속승인을 받은 의약품은 정식 승인 요건을 충족하기 위해 무진행 생존기간 또는 총 생존기간 개선을 입증하는 피험자 무작위 분류 임상시험(3상)을 진행한 후 결과를 FDA에 제출해야 한다.

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정종호 ·약학박사 기자

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