바이오젠이 또다른 알츠하이머병 치료제 연구개발에 베팅했다. 이 회사는 지난 13일(현지시각) 화이자의 임상 초기 단계 알츠하이머 신약후보물질 PF-05251749를 선투자금 750만달러에 사들였다.

PF-05251749는 카제인키나제 1(Casein Kinase 1) 저분자 억제제로 혈관뇌장벽(BBB)을 넘어 하루주기리듬을 조절해 알츠하이머병 등 환자의 행동과 신경 증상을 개선한다. 화이자는 신경과 약물 연구개발에서 철수하기 직전인 2018년 PF-05251749의 안전성과 작용기전에 대한 임상 데이터를 수집했다.
 

CK1은 생체 내부의 중심시계라고 할 수 있는 뇌내 시상하부 시교차 상핵(suprachiasmatic nucleus)에서 핵심적인 조절인자 역할을 한다. 시교차 상핵은 생체리듬 조절 뿐만 아니라 모든 필수적인 체내 생리 및 신진대사에 영향을 미친다. 이같은 리듬이 붕괴되면 알츠하이머병과 파킨슨병에 나타나는 일부 주요 증상을 포함해 다양한 정신·신경질환에 걸릴 수 있다고 전문가들은 말한다.
 

바이오젠은 현재까지 생성된 데이터가 신약개발  가능성을 뒷받침해준다고 여겨 선투자금으로 7500만달러를, 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 6억3500만달러 추가로 지급키로 했다.
 

바이오젠은 알츠하이머병 환자 20%가 겪는 황혼증후군(sundowning)과 파킨슨병을 앓는 환자의 불규칙수면각성리듬장애(irregular sleep wake rhythm disorder, ISWRD)의 치료제로 올해 말 1b상 임상 개발에 착수할 계획이다.
 

황혼증후군은 노년기 밤 시간대에 혼란, 초조, 공격성, 불안 등을 수반하는 증상을 말한다. 파킨슨병에서 나타나는 ISWRD는 야간 수면에 부정적인 영향을 미쳐 주간졸림증, 중증 피로, 일상적인 활동곤란 등의 증상을 일으킨다.
 

바이오젠은 변화를 위해 기꺼이 돈을 쓰겠다는 의지를 보이며 알츠하이머병 개발에 헌신하고 있다고 외신은 평가했다. 바이오젠은 지난해 말 아이오니스파마(Ionis Pharma)가 경증 알츠하이머병 환자를 대상으로 임상 1상을 진행 중인 타우(tau)단백질 표적 안티센스(antisense) 치료제 IONIS-MAPT Rx를 선투자금 4500만달러를 주고 사들였다.
 

임상 3상 무용성 분석 결과 실패에도 미국 식품의약국(FDA)에 검토 요청한 바이오젠의 항아밀로이드제 신약 아두카누맙(aducanumab)과 함께 IONIS-MAPT Rx와 PF-05251749가 알츠하이머병 포트폴리오의 일원이 될 예정이다.
 

알프레드 샌드록(Alfred Sandrock) 바이오젠 최고의학책임자(CMO)는 “PF-05251749는 바이오젠의 기존 파이프라인과 매우 상호 보완적으로 작용해 다른 신약후보 자산들과 잘 맞는다고 생각한다”며 “알츠하이머병 및 파킨슨병을 앓는 많은 환자들이 수면장애와 불안 증상으로 고통받고 있으며 24시간 생체 리듬조절은 이러한 공격적인 행동과 신경학적 증상을 해결할 수 있는 가능성을 지녔다고 믿는다”고 말했다.
 

바이오젠은 이미 임상 1a상 연구에서 허용 가능한 안전성과 기전을 입증한 PF-05251749로 올해 4분기 내 임상1b상 연구에 착수할 계획이다.