노보노디스크, 디서나와 손잡고 간질환 RNAi 치료제 개발 2억2500만달러 투척

송인하 기자
등록 2019-11-19 12:59:12
수정 2020-09-09 16:34:41

디서나 주가 연초보다 65% 상승 … 로슈, 알렉시온, 릴리, 베링거와도 공동 신약개발 진척 중

노보 노디스크는 RNA간섭 치료제의 혁신적인 가치를 알아보고 뒤늦게 개발에 뛰어들었다.

덴마크 바우스베아(Bagsværd) 소재 노보노디스크(Novo Nordisk)가 18일(현지시간) 미국 매사추세츠주 캠브리지시 디서나제약사(Dicerna Pharmaceutical)의 RNAi(RNA간섭) 치료제 플랫폼 개발 제휴로 2억2500만달러를 체결했다. 비알코올성지방간염(NASH), 2형당뇨병, 비만 등 대사 및 간질환에 초점을 맞춘 연구개발 협업이 이뤄질 전망이다.

디서나는 노보로부터 선투자금 1억7500만달러와 5000만달러 상당을 프리미엄가로 주식을 양도하는 조건으로 받게 된다. 이외에 개발한 RNAi 표적물질 신약후보물질을 노보에 인계할 때마다 3년 동안 매년 2500만달러씩, 7500만달러를 추가로 지원받게 된다. 또 계약 만료일에 가까울수록 성과에 따라 가중 지급되는 백로드(backload) 계약에 5750만달러를 받기로 약정하는 등 총 3억5750만달러를 이번 계약으로 벌어들일 수 있게 됐다. 이에 18일 오전 디서나의 주가는 전일 종가 대비 18% 상승해 연초보다 65%나 올라갔다.

노보와 디서나는 ‘GalXC’ 기술로 30개 이상의 간세포 표적을 발굴해 ‘간 관련 심장대사질환’을 위한 새로운 치료제 개발에 이번에 확보한 자금을 투입할 계획이다. 두 회사는 성명에서 “디서나는 각 타깃의 후보신약물질 선정을 통해 신약 발굴 및 사전 전임상시험을 수행하고, 이후 노보는 임상개발 및 인허가 등을 맡게 될 것”이라고 밝혔다.

두 회사는 이번 계약을 통해 발견된 신약후보군을 공동 개발 및 상업화하는 권리를 공유하기로 했다. 노보는 심장대사질환에 주력하고, 디서나는 이를 제외한 희귀 간질환 관련 두 가지 신약개발 프로그램을 먼저 시작할 수 있는 권한을 갖기로 했다.

더글라스 팜브러(Douglas Fambrough) 디서나 회장(CEO)은 “GalXC 플랫폼의 간세포 타깃 확대와 심각한 간질환 환자에 대한 치료 기회 극대화에 기여할 수 있는 포괄적인 연구개발에 매진하는 데 노보 노디스크와 협력하게 되어 기쁘다”며 “노보의 심장대사질환 전문성과 혁신적인 글로벌 치료법 개발 및 상용화 경험이 우리의 노력과 더해지면 시너지 효과가 클 것이고, 소외된 환자군을 위한 새로운 RNA간섭 치료법을 발전시킬 수 있을 것”이라고 밝혔다.

디서나의 독자적인 RNA간섭 기술 플랫폼 GalXC는 간과 다른 조직에서 질병을 유발하는 유전자를 선택적으로 침묵시키는 차세대 RNAi 기반 치료제를 개발하는 게 목표다. 간세포를 표적하는 GalXC기반 화합물은 RNAi 치료제의 피하 투여가 가능해 약물의 세포내 침투를 돕는 지질 나노 입자를 사용하지 않아도 된다. 나노 입자는 과량 투여할 경우 활성산소를 유발하고 면역력을 저하하는 것으로 연구돼 있다. 혈류로 투여된 GalXC 분자는 간으로 이동해 간세포로 들어가 RNAi 경로에 작용해 세포 내 표적을 대상으로 구체적이고 강력하게 작용한다. GalXC를 통해 생성된 화합물은 간 적응증 외 다양한 치료 영역에도 광범위하게 적용될 수 있는 플랫폼으로 고안됐다.

RNA간섭은 화학적으로 합성된 이중나선 물질인 siRNA(small interfering RNA)를 넣어 질병 유발에 관여하는 mRNA와 결합시킴으로써 이들 결합체가 작은 단위로 썰어져 분해되는 과정을 거치게 해 병적 단백질 합성을 초기에 원천 차단하는 현상이다.

노보는 가장 최근에 디서나와 협력한 파트너사이다. 디서나는 지난 2년 동안 로슈(Roche), 알렉시온(Alexion), 일라이릴리(Eli Lilly), 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)과 팀을 이뤄왔다. 지금까지 해온 거래로는 RNA 기반 보체 매개성 질환(Complement-Mediated Diseases)부터 신경퇴행성질환 및 통증에 이르기까지 다양한 질병 분야를 망라하고 있다. 이 회사들 중 일부는 간질환에도 초점을 맞추고 있다. 로슈와는 B형간염에, 베링거와는 NASH를 포함한 만성 간질환에 초점을 맞추고 있다.

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