美 테나야테라퓨틱스, 9200만달러 투자 유치 … 심장질환치료 새 패러다임 제시

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송인하 기자
등록 2019-10-06 22:39:42
수정 2020-09-16 16:45:34

심장조직 재생치료, 유전자요법, 정밀의약품 기술 앞세워 희귀질환부터 공략

파라즈 알리(Faraz Ali) 테나야테라퓨틱스 대표(출처: 테나야테라퓨틱스 홈페이지)

심장병은 전세계적으로 주요 사망원인에 속하지만 다른 분야에 비해 관심과 투자가 많지 않아 증상을 다루는 치료에만 중점을 두는 편이다. 미국 캘리포니아주 샌프란시스코의 테나야테라퓨틱스(Tenaya Therapeutics)기 최근 9200만달러를 투자받아 이런 한계에 다각도로 도전할 계획이다.

파라즈 알리(Faraz Ali) 테나야 대표는 신규 투자유치와 관련, “심장은 복잡한 기관이기에 다양한 이유로 고장날 수 있다”며 “기술개발의 고행길을 가면서 이전의 접근방식은 통하지 않는다는 것을 깨달았다”고 말했다.

테나야는 2016년 캘리포니아주 샌프란시스코 글래드스톤연구소(Gladstone Institute)와 텍사스대 의대 남서부의료센터(University of Texas Southwestern Medical Center)의 과학자들이 설립한 회사로 심장병의 근본적인 원인을 찾는 데 주력하고 있다. 과거 시리즈 A에서 샌프란시스코 더콜룸그룹(The Column Group)으로부터 5000만달러를 유치했으며, 최근 시리즈 B에서는 뉴욕 캐스딘캐피탈(Casdin Capital)과 구글벤처스(GV)로부터 9200만달러를 펀딩했다.

최근 대다수 바이오벤처는 질병의 영향과 치료법에 국한된 모델(disease agnostic)을 사용해 여러 분야에 적용 가능한 하나의 플랫폼을 중심으로 운영된다. 반면 테나야는 심장조직 재생치료, 유전자요법, 정밀의약품 등 세 가지 플랫폼을 구축해 심장질환 연구에 집중하고 있다.

알리는 “테나야는 과학을 준수하고 과제에 적합한 수단을 사용하겠다는 대담하고도 원대한 사명감을 갖고 설립됐다. 예컨대 심장마비가 심장박동을 일으키는 근육세포인 심근세포의 손실로 발생하는 문제라면, 우리는 근육세포를 생성해 새로운 조직을 만들어 심장수축 능력을 향상시키는 방안을 찾아낼 것”이라고 말했다.

테나야의 심장조직 재생치료법은 심장 섬유아세포를 자극하는 전사인자로 심장근육을 형성한다. 섬유아세포는 심장마비 후 상처치유에 중요한 역할을 하는 세포다.

이어 시도할 수 있는 게 유전자요법이다. 예컨대 결함이 있는 유전자로 인해 심장근육세포가 죽지는 않지만 부정맥이나 흉터를 유발해 제대로 작동하지 않는 경우엔 적절히 이 유전자를 제어할 필요가 있다. 그 해법은 새로운 심근세포를 기존 심근세포가 제자리에서 제기능을 하도록 유도하는 것이다. 이를 위해서는 건강한 유전자를 복제해 결함 유전자에 추가하면 된다.

암이 개인별로 특정 유전자 이상에 의해 발생한다는 표적항암제 신약 개발자들의 견해를 수용, 테나야는 정밀의학 플랫폼의 하나로 심부전의 새로운 표적을 식별하고 새로운 약물을 스크리닝할 계획이다. 이를 위해 줄기세포 유래 심장근육세포를 질병 연구모델로 삼았다. 예컨대 첫 과제로 확장성 심근병증(dilated cardiomyophathies) 관련 유전인자를 가진 환자군을 치료하는 소분자(신약후보물질)를 찾고 있다. 이 질환은 확장된 좌심실이 동맥혈을 밀어낼 때 효율성이 떨어지는 상태를 말한다. 유전적 요인이 한정돼 치료군을 선정하기에 유리하다.

알리는 “이번에 받은 투자금으로 다각적으로 가능성 높은 프로젝트에 집중하겠다”며 “순수 기초연구에서 임상 연구로 나아가는 원동력이 될 것”이라고 말했다. 이어 “앞으로 수년 내 인체 대상 임상시험에 착수하길 희망한다”고 언급했다.

회사는 향후 연구 타깃을 구체적으로 알리지 않았다. 다만 알리는 “심장마비와 같이 유병률이 높은 질환 연구에 집중하면서도 환자 그룹이 더 적고 분명한 질환에도 연구를 소홀히 하지 않겠다”고 피력했다. 그는 “유효성과 안전성이 우수할 것으로 예상되는 연구결과가 나와 후기 임상(2~3상) 개발 단계로 진입한다면 점차적으로 환자군이 넓고 유병률이 높은 질환으로 적응증을 확대하는 게 가능할 것”이라고 밝혔다.

테나야는 현재 기초연구, 초기 임상개발, 제조 분야에 45명의 직원이 종사하고 있다. 모든 과정이 계획대로 순항하면 2021년 말까지 인력 규모를 두 배로 늘려 개발 및 제조에 투입할 방침이다.

알리는 “진행 중인 플랫폼의 3분의 2는 유전자요법과 조직세포 재생치료에 할당되고 있다”며 “아데노바이러스를 매개체로 하는 바이러스 운반체(벡터)에 크게 의존하고 있고 수십 년간의 연구 끝에 벡터 제조기술은 소분자(신약후보물질) 발굴 및 제조에 비하면 마치 아킬레스 건처럼 결코 쉽지 않고 고난도 기술이 연구되는 어려운 과정으로 남았다”고 토로했다. 그래서 임상연구에 앞서 조기에 더 과감하게 제조기술 연구에 투자키로 결정했다고 덧붙였다.

테네야는 여느 바이오벤처처럼 단지 유전자요법이 필요하다고 입증돼서 이 연구를 진행하는 것은 아니다. 만약 환자 집단이 많은 심장질환에 집중했다면 다량의 유전자 벡터가 요구되고 그에 대한 공급량 및 제조기술 부족으로 연구가 종잡을 수 없이 흐뜨러질 것을 알기에 환자가 소규모인 희귀질환 연구에 치중하는 전략을 취하고 있다.

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