의약품의 유효성과 안전성을 평가하는 데에는 임상시험과 생물학적동등성시험이 있다. 일반인 가운데에선 이들 개념의 차이점을 알기 어려울 수 있다.

임상시험(Clinical Trial/Study)은 신약 등 임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명하기 위해 약물동력학과 임상적 효과를 확인하고 이상반응(부작용)을 조사하기 위해 사람을 대상으로 하는 시험이다.
생물학적동등성시험(생동성시험)은 국내에서 이미 시판 중인 성분과 동일한 성분으로 제조된 약물(제네릭 등)을 대상으로 체내흡수율이 기존 약물과 통계학적으로 동등한지 여부를 입증할 목적으로 이뤄진다.
임상시험은 주로 오리지널 신약이, 생동성시험은 오리지널 신약과 같은 성분인 제네릭이 대상이다.

임상시험은 생물학적동등성보다 증명해야할 부분이 많아 까다롭게 진행된다. 임상시험 의뢰자는 임상시험계획서를 작성해 식품의약품안전처와 실시기관 내 임상시험심사위원회(IRB, Institutional Review Board)에 승인신청을 낸 뒤 과학적이고 윤리적인 임상시험을 진행한다. 식약처는 신약후보물질의 안전성과 유효성을 평가해 신약허가 여부를 결정하고, 신약허가를 받은 뒤 판매할 수 있다.

임상시험은 동물실험인 전(前)임상, 건강한 사람을 대상으로 하는 1상시험, 환자를 대상으로 하는 2상 및 3상 시험이 있다. 상황에 따라 1상, 2상을 같이 하거나 각 단계에서 추가로 진행할 수 있다.
1상 임상시험은 생동성시험과 비슷하지만 2상,3상 시험은 주기적으로 병원에 방문해 진료를 받고 질환에 대한 경과를 확인한다. 2상, 3상 시험의 경우 보통 처방하는 의사나 환자도 어떤 약제를 처방받는지 모르는 이중맹검(double blind)로 진행되기 때문에 환자는 시험약제 또는 플라시보 약물 중 하나를 처방받게 된다. 임상시험은 시험대상자에게 약물을 무료로 지급하고, 관련 검사 및 진료도 무료로 진행한다. 여기에 통상 5만원의 교통비를 지급한다.

생동성시험은 생체내 시험의 하나로 오리지널 약제와 동일한 주성분의 제네릭이 동일한 경로로 투여될 때 두 제제가 생체이용률에 있어서 통계학적으로 동등하다는 것을 입증하기 위해 실시하는 시험이다. 이 시험은 약품을 경구투입하거나 주사를 맞은 뒤 시간당 혈액 내에 흡수율을 확인한다. 기존에 판매되고 있는 오리지널 약제와 비교할 약제가 각 시간마다 체크한 성분량(체내흡수율)에서 큰 차이를 보이지 않을 경우 생동성이 확보된 것으로 판단해 식약처의 시판허가를 얻게 된다. 시험대상자는 1박2일 혹은 2박3일간 지정된 병원에서 채혈카테터를 꼽고 시간별로 혈액(혈중약물농도)을 검사한다. 위험성이 낮은 약물일 경우 1박당 15만원 안팎인 경우도 있지만 보통 30만~50만원의 사례비를 받는다. 중추신경계에 작용하는 민감한 약물이면 더 높은 사례비를 받게 된다.

의약품의 생물학적동등성 확보는 의사, 약사, 소비자의 의약품 품질에 대한 신뢰를 회복해 의약분업의 조기 정착 및 건강보험 재정 안전에 기여하는 측면이 있다. 뿐만 아니라 독자적인 신약개발 능력을 갖추지 못한 국내 제약기업의 경쟁력 확보에 필수적이다. 

현재까지 두 시험의 기준은 달랐지만 지난 2월 식약처는 두 기준을 통합관리하기로 해 생동성시험의 기준이 더 까다로워질 예정이다. 생동성시험이 임상시험 수준으로 관리되면 제약업체 등의 역할이 커진다. 현행 규정에는 제약사가 생동성시험 진행상황 등을 관리할 의무가 부여돼 있지 않지만 앞으로는 부작용 모니터링이나 생동시험 점검을 의무적으로 실시해야한다. 그동안 생동성시험은 생물학적 동등성시험실시기관(또는 임상시험수탁기관, 임상시험대행기관, 일명 생동 CRO)이 위탁받아 수행하고, 제약사는 그 과정에 일절 관여하지 않아 CRO에 대한 높은 의존성과 그에 따른 시험의 부실함이 문제점으로 지적돼왔다.

해외에서는 생동성시험을 임상시험 범주에 포함시켜 관리한다. 국내 임상시험수탁기관 등도 지속적으로 관리기준을 통합시켜야 한다고 주장해 식약처가 이를 수용하기로 한 것이다. CRO가 실질적으로는 실제 임상을 병원에 맡기는 상황에서 이같은 관리기준 강화는 매출상승에 도움이 되는 측면이 있다.

식약처는 생동시험을 임상 수준으로 관리하기 위해 임상시험분석관리기준(GCLP)도 신규 도입할 방침이다. 그동안 국내에는 별도 기준이 없었기 때문에 해외 기준 등을 참고해 GCLP를 만들 예정이다. CRO 명칭도 ‘임상시험검체분석기관’으로 변경된다. 임상시험 대상자 보호프로그램 인증제를 도입, 대상자 안전을 도모키로 했다.