미국 펜실베이니아주 플라이머스미팅(PLYMOUTH MEETING)의 이노비오(INOVIO)의 재발성 호흡기 유두종증(Recurrent Respiratory Papillomatosis, RRP) 신약후보인 ‘INO-3107’의 생물학적제제승인신청(BLA)이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 심사에 들어갔다고 29일(현지시각) 발표했다.

이노비오는 INO-3107을 FDA에 가속승인 절차를 통해 허가해달라고 신청했지만 표준 심사 대상으로 접수됐다고 설명했다. 이에 따라 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 의거 내년 10월 30일까지로 심사기한이 정해졌다. 

FDA는 이노비오가 가속승인 절차 적용 자격을 뒷받침할 만한 충분한 정보를 제출하지 않았다는 예비 결론을 내리며 이를 표준심사 대상으로 결정했다. 이를 재론하기 위해 자문위를 개최할 생각도 없다고 밝혔다.

이에 따라 이노비오는 가속승인 프로그램 자격을 유지하기 위해 필요한 조치에 대해 논의하기 위해 FDA에 회의를 요청할 계획이다. 이노비오는 기존 승인 절차를 통해 INO-3107의 승인을 추진할 계획은 없다고 밝혔다.

재발성 호흡기 유두종증은 주로 인유두종바이러스 6형(HPV-6) 그리고/또는 11형(HPV-11)에 의해 발생하는 희귀 질환이다. 유두종은 일반적으로 양성이지만 심각하고 생명을 위협하는 기도 폐쇄 및 호흡기 합병증을 유발할 수 있다. 현재 표준치료법은 유두종 제거 수술인데 수술 후 유두종이 다시 자라나는 경우가 많은 상황이다.

INO-3107은 HPV-6 및 HPV-11 단백질에 대한 항원 특이적 T세포 반응을 유도하도록 설계된 DNA 의약품이다. 즉 HPV-6 및 HPV-11 E6/E7 단백질을 생성하도록 암호화한 DNA 플라스미드를 세포에 전달하여 세포가 이러한 바이러스 단백질을 생성하도록 유도하면 면역 체계가 활성화돼 HPV에 감염된 세포를 인식하고 파괴하는 표적 T세포(CD4+ 및 CD8+)가 생성되도록 하는 기전을 가졌다. 이런 표적 T세포는 HPV-6 및 HPV-11에 감염된 세포를 찾아 제거함으로써 새로운 유두종 성장을 예방하거나 지연시키는 것을 목표로 한다.

이번 허가 신청은 치료 전 1년 동안 2회 이상 수술을 받은 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자를 대상으로 INO-3107을 평가한 1/2상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험 참가자 32명 가운데 72%는 치료 시작 후 1년이 지난 시점에 수술 횟수가 50~100% 감소한 것으로 나타났다.

아울러 기존 임상 참가자를 대상으로 한 후향적 연구의 장기 지속성 데이터가 BLA에 첨부됐다. 이 데이터에 따르면 평가 가능한 환자의 대다수는 추가 투여 없이도 치료 후 두 번째 12개월까지(13~24개월차) 임상적 혜택을 지속적으로 경험한 것으로 확인됐다.

이러한 데이터는 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션’(Nature Communications)과 미국이비인후과학회지(The Laryngoscope)에 게재됐다. 

이노비오의 재클린 셰이(Jacqueline Shea) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “희귀하고 파괴적인 RRP 환자들에게 여전히 충족되지 않은 중대한 수요가 존재하며, 효과적인 비수술 치료 옵션에 접근할 수 있어야 한다고 믿는다”며 “임상에서 INO-3107은 께 환자의 치료 옵션을 확대할 수 있는 잠재력을 입증했다”고 말했다. 그는 “INO-3107의 고유한 작용 기전, 임상적 유효성, 내약성 데이터, 투여 기간 동안 추가 수술이 필요 없는 환자 중심의 간편한 치료 요법에 근거한다”고 강조했다.

FDA는 앞서 INO-3107을 희귀의약품, 혁신치료제로 지정한 바 있다. 유럽 집행위원회도 INO-3107을 희귀의약품으로 지정했다. 영국 의약품규제청은 INO-3107에 대해 혁신패스포트(Innovation Passport)를 부여했다.