미국 매사추세츠주 보스턴의 프랙시스프리시전메디신스(Praxis Precision Medicines)는 본태성 떨림(essential tremor, ET) 치료제 신약후보물질인 울릭사칼타미드(ulixacaltamide)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 지정받았다고 29일(현지시각) 발표했다.

이번 지정은 본태성 떨림 환자를 대상으로 한 울릭사칼타미드의 3상 임상시험 2건(Study 1, Study 2)으로 구성된 ‘Essential3’ 프로그램에서 도출된 긍정적인 톱라인 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 올해 10월에 도출된 정적인 톱라인 결과는 두 3상에서 1차 평가지표 및 주요 2차 평가지표를 충족한 것으로 나타났다.

Study 1에서 울릭사칼타미드 투여군은 1차 평가지표인 8주 차 수정 일상생활능력 척도(mADL11) 점수가 베이스라인 대비 평균 4.3점 개선됐다. 주요 2차 평가변수인 12주 동안 질환 개선율, 환자의 전반적 변화 인상(PGI-C), 전반적 임상 인상 중증도(CGI-S)에서도 통계적으로 유의한 결과가 나왔다.

Study 2에서는 무작위 투약 중단 단계에서 울릭사칼타미드 투여군이 위약군 대비 우월한 반응 유지를 보인 것으로 확인됐다. 이 연구에서 울릭사칼타미드는 첫 번째 주요 2차 평가변수인 질병 개선율에서 통계적 유의성을 확보했다. 다른 2차 평가변수인 PGI-C 및 CGI-S에서는 수치상으로 울릭사칼타미드에 유리했지만 통계적 유의성에 도달하진 못했다.

울릭사칼타미드는 전반적으로 내약성이 양호했고 안전성 프로파일이 이전 임상시험 결과와 일치했다. 약물과 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

최근 프랙시스는 신약허가신청(NDA)을 위한 FDA와의 사전 미팅을 성공적으로 완료했다. 신약승인신청(NDA) 내용에 대해 FDA와 합의를 마쳤으며 내년 초에 NDA를 제출할 계획이다.

프랙시스의 마르시오 수자(Marcio Souza) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “Essential3 프로그램을 기반으로 한 울릭사칼타미드의 혁신치료제 지정은 본태성 떨림 환자의 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 이 약물의 잠재력을 강조한다”며 “이 유망한 치료제를 신속하게 환자에게 제공하기 위해 2026년 초로 예정된 신약허가신청서 제출을 면밀히 준비하고 있다”고 밝혔다. 

울릭사칼타미드는 떨림 활동과 관련된 소뇌-시상-피질(Cerebello-Thalamo-Cortical, CTC) 회로에서 비정상적인 신경세포 발화를 차단하도록 설계된, 차별화되고 선택성이 높은 T형 칼슘채널 저해제 소분자물질이다. 프락시의 ‘세레브럼’(Cerebrum) 소분자 플랫폼 내에서 가장 앞선 선도약물이다. 

본태성 떨림(진전)은 가장 흔한 운동장애로 미국에서만 약 700만 명이 앓고 있는 것으로 추산된다. 상지에서 불수의 운동이 나타나며 머리, 성대, 다리 등 신체 다른 부위에서도 떨림이 동반될 수 있다. 관련 시장은 연간 수십억 달러 규모로 예측된다.