미국 매사추세츠주 월섬의 희귀질환 신약개발 전문기업인 비리디언테라퓨틱스(Viridian Therapeutics, 나스닥 VRDN)은 갑상선안병증(TED) 치료 신약후보인 벨리그로투그(veligrotug)의 신약승인신청이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 22일(현지시각) 발표했다.

처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 6월 30일까지 벨리그로투그의 승인 여부를 결정하게 된다. FDA는 앞서 지난 5월 벨리그로투그를 ‘혁신치료제’로 지정한 바 있다.

벨리그로투그는 3상에서 일관되고 견고한 증상 개선 뿐 아니라 만성 갑상선안병증에 수반된 복시(複視) 증상의 해소, 신속한 안구돌출증 개선 반응 등을 근거로 혁신치료제 및 우선심사 대상으로 지정됐다.

각각 활동성 갑상선 안병증 환자들과 만성 갑상선 안병증 환자들을 진행된 충원한 후 개시되었던 ‘THRIVE’ 및 ‘THRIVE-2’ 3상에서 벨리그로투그는 1차 평가지표와 모든 2차 평가지표를 충족했다. 더욱이 임상적 유익성이 신속하게 나타났다. 

벨리그로투그는 만성 갑상선 안병증 환자들을 대상으로 이루어진 역대 3상 시험에서 처음으로 통계적으로 괄목할 만한 복시 반응과 복시 해소 효과가 입증되어 주목할 만해 보였다. 아울러 대체로 양호한 내약성을 보였다.

비리디언테라퓨틱스의 스티브 마호니(Steve Mahoney) 이사회 의장 겸 CEO는 “이번 우선심사 대상 지정에 고무됐다”며 “중증 TED를 치료하는 데 안전성과 유효성을 입증한 벨리그로투그가 승인된다면 중대한 진전이 될 것”이라고 말했다. 

벨리그로투그는 12주 동안 5회 투여하면 치료를 마칠 수 있는 매력적인 치료 대안이 될 전망이다. 

비리디언테라퓨틱스는 벨리그로투그의 발매를 개시하기 위한 만반의 준비를 마쳤다. 내년 1분기 중으로 유럽 의약품청(EMA)에도 벨리그로투그의 허가신청서를 제출할 계획이다. 비리디언은 올해 8월 일본 키세이파마슈티컬(Kissei Pharmaceutical)과 벨리그로투그(개발코드명 VRDN-001)와 동일 성분의 피하주사제 제형인 ‘VRDN-003’에 대한 권리를 이양하는 파트너십을 맺은 바 있다. 

벨리그로투그(VRDN-001)는 새로운 항 IGF-1R 항체로, 이미 TED 치료제로 허가된 같은 계열의 암젠 ‘테페자’(Tepezza, 성분명 테프로투무맙, teprotumumab)와 경쟁 구도를 설정할 것으로 보인다. 벨리그로투그는 15주 기준(최근 12주로 변경)으로 5회 투여하는 반면 테페자는 8회를 투여해야 환자 부담을 줄인 이점이 있다. 작용 발현 속도도 테페자보다 빠르다는 장점이 있다. 더욱 간편한 자가 투여를 위해 피하주사 제형인 VRDN-003도 개발 중이어서 힘을 보태고 있다. 

벨리그로투그는 테페자의 단점인 청력 손상 부작용을 줄여 더 나은 내약성을 보이는 것으로 알려져 있다. 안구 돌출 감소 효과는 비슷하지만 복시 해소 효과는 더 나은 것으로 평가받고 있다. 테페자는 2024년 약 19억달러의 글로벌 매출을 올렸다. 벨리그로투그에 대한 매출 예상액은 아직 나오지 않았다.