스위스 제약사 노바티스가 신경근육질환에 대한 RNA 치료제를 개발하는 미국 캘리포니아주 샌디에이고 애비디티바이오사이언스(Avidity Biosciences)를 약 120억달러에 인수한다. 양사는 이같은 거래 계약 체결을 26일(미국 현지시각) 발표했다.

애비디티는 심각한 유전성 신경근육 질환에 대해 항체 올리고뉴클레오타이드 접합체(Antibody Oligonucleotide Conjugates, AOCs)라는 새로운 선구적인 RNA 치료제를 개발하고 있다. AOC 플랫폼은 단일클론항체의 조직 특이성과 올리고뉴클레오타이드(페이로드)의 정밀성을 결합해 이전에는 접근이 어려웠던 근육세포로의 표적 전달을 가능하게 한다. 

이번 인수로 노바티스는 애비디티의 후기 단계(1/2상, 희귀질환 유전자치료제라서 3상 의무가 없음) 신경과학 프로그램 3건과 차별화된 RNA 표적 전달 플랫폼에 대한 접근권을 확보하게 됐다. 

구체적으로 △뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 후보물질 델파시바트 조타디르센(delpacibart zotadirsen, 델-조타) △근긴장성 이영양증 1형(myotonic dystrophy type 1, DM1) 치료제 후보물질 델파시바트 에테데시란(delpacibart etedesiran, 델-데시란) △안면견갑상완 근이영양증(facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD 치료제 후보물질 델파시바트 브락슬로시란(delpacibart braxlosiran, 델-브락스) 등이다.

최근 애비디티는 델파시바트 조타디르센의 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과의 사전 미팅을 완료했다고 밝힌 바 있다. 이 후보물질은 엑손 44 스키핑에 적합한 유전자 변이를 가진 뒤센근이영양증 환자를 위한 치료제로 개발되고 있으며 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받았다. 생물학적제제 허가신청서 제출은 내년 1분기로 계획하고 있다.

이들 프로그램은 노바티스의 신경과학 전략을 발전시킬 것이며 근육 손상 질환의 유전적 원인을 해결하는 잠재적 계열 내 최초의 치료제 후보물질들로서 기존 파이프라인을 보완할 것으로 예상된다.

노바티스는 2030년 이전에 애비디티의 파이프라인이 출시될 경우 제품 당 연간 수십억 달러의 매출을 올릴 수 있을 것으로 전망하고 있다.

계약 조건에 따라 노바티스는 새로 설립된 완전 자회사와의 합병을 통해 애비디티의 모든 발행 주식을 인수할 예정이다. 애비디티 보통주 주주들은 거래 완료 시점에 주당 현금 72달러를 지급받게 되며 이 가격은 완전 희석 기준 기업가치로 약 120억달러에 달한다.

이번 인수합병에 노바티스는 2024~2029년 매출액 연평균 성장률(CAGR) 전망치를 5%에서 6%로 상향 조정했으며 애비디티 인수가 상당한 주주 수익을 창출할 수 있는 중요한 기회를 제공한다고 강조했다. 애비디티바이오사이언스의 파이프라인 (홈페이지 캡처)

다만 이번 인수에 애비디티의 초기 단계 정밀심장학 프로그램은 포함되지 않는다. 애비디티는 합병 완료 전에 초기단계 정밀 심장학 프로그램 및 관련 협력 사업을 완전 소유 자회사인 스핀코(SpinCo)로 이전하기로 했다. 

양대 선도 프로그램으로는 PLN 심근병증(phospholamban cardiomyopathy)를 겨냥한 AOC 1086, PRKAG2 증후군((Protein Kinase AMP-activated non-catalytic subunit Gamma 2 Syndrome)을 목표로 삼은 AOC 107이 있다. 이들 프로그램은 각각 전임상 단계로 브리스톨마이어스스큅(BMS), 릴리와 협력을 유지할 예정이다. 

노바티스의 애비디티 인수는 스핀코 분사 또는 매각 완료와 규제당국 승인, 애비디티 주주 승인 등 통상적인 절차가 완료되는 내년 상반기 안에 종결될 전망이다. 노바티스와 애비디티는 각각의 프로그램을 별개의 독립된 자회사를 통해 계속 운영할 방침이다.