이스라엘 제약사 테바파마슈티컬스(미국 본사 뉴저지주 PARSIPPANY 소재)는 다계통 위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 치료제로 개발을 진행 중인 엠루솔민(emrusolmin, 개발코드명 TEV-56286, ale138b’ )이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙’ 심사 대상으로 지정됐다고 9일 발표했다. 이미지 캡션

엠루솔민은 테바파마슈티컬스가 2021년 10월 독일 생명공학기업 모다그(MODAG GmbH)와 전략적 제휴를 맺어 확보한 저분자 치료제 후보물질이다. 파킨슨병이나 다계통위축증 등을 유발하는 병리학적 알파-시누클레인 올리고머(oligomers)를 표적으로 삼아 이의 응집을 억제하는 기전으로 작용한다. 엠루솔민이 응집된 독성 알파-시누클레인에 결합하면 알파-시누클레인의 안정성이 낮아져 독성이 없는 단량체로 바뀐다. 단량체와는 결합하지 않기 때문에 단량체의 정상적 기능에는 영향을 주지 않는다. 체내 약물반감기는 약 12시간으로 측정됐다. 

엠루솔민은 유효성과 안전성을 평가하기 위한 2상 임상시험이 진행 중이다. 앞서 FDA는 2022년 엠루솔민을 다계통 위축증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다. 

다계통 위축증은 시간이 흐름에 따라 증상이 악화되고, 중증 운동기능 손상 및 자율신경 실조증으로 진행되는 것으로 알려져 있다. 임상적으로 ‘비정형 파킨슨증’으로 분류되는 드문 신경퇴행성 질환으로, 시누클레인병증(synucleinopathy) 그룹에 속한다. MSA는 조직병리학적으로 α-시누클레인 단백질의 비정상적인 침착을 특징으로 한다. 이는 주로 희소돌기아교세포( oligodendroglial cells, 또는 glial cytoplasmic inclusions) 등 특정 신경세포에서 나타난다. 일반적으로 자율신경계 기능장애(방광의 배뇨장애, 발기부전, 장운동 장애, 혈압조절 장애와 운동장애 등)가 동반된다. 운동장애는 종종 파킨슨병 유사 증상 또는 운동실조, 보행장애나 언어장애와 같은 소뇌 기능 장애로 나타난다. 

미국, 유럽연합(EU), 일본 등의 다계통 위축증 환자 수는 4만명 정도로 인구 10만명 당 4명 꼴로 발생한다. 이들 국가에서 매년 6000여명이 신규 환자로 진단된다. 

테바파마슈티컬스의 에릭 휴즈(Eric Hughes) 글로벌 연구개발 담당 부회장 겸 최고의학책임자는 “다계통 위축증은 파괴적인데다 빠르게 진행되는 신경퇴행성 질환으로서, 치료제도 없는 상황”이라며 “엠루솔민의 유망함은 테바파마슈티컬스가 환자의 미충족 의료수요에 부응하고, 혁신을 위한 전략적 파트너십을 구축하고 있음을 방증한다”고 말했다.

모다그의 토르스텐 마티아스 (Torsten Matthias) 대표는 “테바 파마슈티컬스 측과 구축한 협력관계가 새로운 수순으로 진전되고 있음을 공표할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “테바 파마슈티컬스가 신경계 질환 치료제를 개발하는 데 오랜 기간 동안 전문성을 보유해 온 제약사라 할 수 있을 것”이라고 말했다.