덴마크 코펜하겐의 제약기업 젠맙(Genmab A/S)은 엽산 수용체 알파(FRα)를 표적으로 하는 TOPO1 저해제 항체-약물 결합체(ADC)로 개발 중인 리나타바트 세수테칸(rinatabart sesutecan, 약칭 Rina-S)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 26일(현지시각) 발표했다. 

리나타바트 세수테칸은 백금착제 포함 항암화학요법제 및 PD-(L)1 억제제 계열 면역관문억제제를 병용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 성인 재발성 또는 진행성 자궁내막암 환자들을 위한 치료제로 개발되고 있다.

젠맙은 2024년 4월 미국 워싱턴주 시애틀의 차세대 ADC 개발 전문기업인 프로파운드바이오(ProfoundBio)를 18억달러(전액 현금으로 주식 매입)에 인수하면서 리나타바트 세수테칸을 확보했다. 이 신약후보는 2024년 1월, FRα 발현 고등급 장액성 또는 자궁내막양 백금착제 내성 난소암 치료를 위한 ‘패스트트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

FDA는 ‘RAINFOL-01’ 1/2상 임상시험에서 자궁내막암 단독치료제로 리나타바트 세수테칸을 투여한 B2 코호트군에서 도출된 긍정적인 결과를 바탕으로 혁신치료제 지정을 결정했다. 이 임상은 고형암 환자를 대상으로 유효성 및 안전성을 평가했는데, B2 코호트는 백금착제 포함 항암화학요법제 및 PD-(L)1 억제제로 치료했음에도 치료 도중 또는 후에 종양이 악화돼 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자로 충원됐다.

그 결과는 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이주 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.

젠맙의 유디트 클리모브스키(Judith Klimovsky) 부회장 겸 최고 개발책임자는 “이번 혁신치료제 지정은 진행성 자궁내막암을 진단받았고, 표준요법제를 사용해도 종양이 악화된 데다 예후가 취약하게 나타난 여성 환자를 위한 치료 옵션의 하나로 리나타바트 세수테칸의 유망한 잠재력을 방증하는 것”이라고 말했다.

리나타바트 세수테칸은 1/2상 ‘RAINFOL-01’(고형암) 임상시험과 난소암 환자를 대상으로 한 3상 ‘RAINFOL-02’ 등의 임상시험을 진행 중이다. 자궁내막암 환자들을 대상으로 한 1건의 3상 시험을 포함해 다양한 고형암 후기단계 임상이 계획되고 있다.