바이오헤븐(Biohaven)은 척수소뇌성 운동실조증(Spinocerebellar Ataxia, SCA) 치료제 후보인 트롤리루졸(Troriluzole 예비상품명 다즐루마 Dazluma)에 대한 유럽승인신청을 자진철회했다.

유럽의약품청(EMA)은 25일 바이오헤븐이 지난 3월 24일자로 SCA치료 적응증으로 승인신청한 다즐루마에 대한 신청을 자진 철회했다고 발표했다. 당초 척수소뇌실조증 3형(SCA3) 성인 치료를 목표로 개발된 경구용 캡슐형 약물로, 개발 도중 모든 SCA 유형으로 적응증을 확대, 승인신청이 진행됐으나 자발적 신청 철회됐다는 설명이다.

다즐루마는 루게릭병으로 잘 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 리루졸(Riluzole/상품명 리루텍/사노피)의 전구약물(prodrug)이다. 체내에서 활성 성분인 리루졸로 전환되어 1일 2회 투약하던 방식을 1일 1회 제제로 개선한 약물이다. 리루졸과 동일하게 글루탐산 억제 작용을 통해 신경 세포 보호 효과를 제공한다.

EMA는 바이오헤븐이 제출한 218명의 다양한 SCA 환자를 대상으로 한 임상시험 결과를 제출했으나, 1차 평가변수였던 f-SARA 점수 개선에서 위약군 대비 유의미한 차이를 입증하지 못했다고 신청 철회의 사유를 밝혔다. f-SARA는 소뇌기능 평가척도(SARA) 중 일부 항목을 간소화해 환자의 운동및 균형능력을 평가하는 지표다.

또한 실제 진료환경(real-world) 자료를 통한 보조 분석도 분석 설계상 한계로 신뢰성을 인정받지 못했다. EMA는 다즐루마가 위약보다 우월한 효과를 입증하지 못했고, 기존 승인 약물인 리루졸과 비교해 유의미한 차별성을 보여주지 못했다고 지적했다.

앞서 바이오헤븐은 24년 실적발표를 통해 FDA 승인신청이 우선심사 경로로 수락됐다며 오는 3분기 승인여부에 대한 결정이 나올 것으로 전망 한 바 있다.

척수소뇌성 운동실조증(SCA)은 유전성 신경퇴행성 질환으로, 주로 소뇌와 척수의 신경세포가 점진적으로 손상되면서 발생하며 환자들은 운동 조절 능력 저하, 보행 및 언어 장애, 삼킴 곤란 등을 겪는다. 현재 승인된 SCA 치료제는 없다.