출처 메걸켈리 쇼 영상중 캡쳐/ 영상 11분경 희귀약 조건부승인 경로 설명FDA 마티 마카리(Dr. Marty Makary) 신임국장은 희귀질환 치료제에 대해 가속승인과 별개로 치료기전 기반 새로운 조건부 승인제도의 도입을 추진키로 했다.

마카리 국장은 메건 켈리 쇼(Megyn Kelly Show)에서 합리적 작용 기전(plausible mechanism)만으로 희귀질환 치료제 신속한 승인경로를 구축할 계획이라고 밝혔다. 기존 바이오마커 기반 가속승인 이후 확증임상을 통한 정식승인 경로와 다른 별개의 신속한 조건부 승인방식이다.

국장은 인터뷰에서 마약성 진통제 옥시콘틴(옥시코돈)의 잘못된 승인과정으로 인해 많은 사망자가 발생했다며 이는  승인절차 뿐 만아니라 실시간 모니터링 부재의 문제라고 지적하면서 자연스럽게 사후 관리체계만 강화하다면 희귀질환 치료제의 경우 작용기전만으로도 승인이 가능하다며 이러한 경로를 구축할 것이라고 밝혔다.

그는 약물의 출시를 위해 두건의 무작위 대조 병행 3상을 진행하는 것보다 1건의 3상을 업계가 제안할 수 있을 것이라며 이러한 단순화된 승인경로는 희귀질환에 대할 때 더욱 중요해진다고 설명했다.

이어 전세계 52명의 어린이의 유전적 기형을 야기하거나 단지 15명의 어린이에 영향을 미치는 질환 치료제의 개발에 무작위 대조시험은 기대할 수 없으며 이는 혁신과 투자를 차단하게 된다며 이러한 질환의 치료제 개발을 위한 맞춤형 승인절차를 구축할 것이라고 말했다.

(바이오마커에 대한 평가)보다 타당한 작용기전만으로 신속하게 조건부 승인을 할 수 있으며 약물의 사용을 환자에게 강요하지 않는 가운데 약물을 투약받은 모든 환자를 모니터링함으로써 쌓인 데이터를 통해 추후 효과를 추론, 승인의 유지여부를 검토할 수 있을 것이라고 제안했다.

즉 극희귀, 희귀질환 치료제에 대해서는 근거기반 기전만으로 조건부 승인 경로를 신설하고 승인후 빅데이터기반 안전안전·유효성 모니터링 강화한다는 계획이다.

승인후 모니터링 강화 방안으로 현재 10개로 분산된 이상반응 보고시스템을 통합하고 EMR 등 기록까지 포괄하는 빅데이터 생성, 실사용 안전성 평가도 의료기관의 자발적인 보고가 아닌 데이터 기반평가로 전환해 백신 등의 이상반응 확인시 즉각적인 조사와 리콜, 첨부문서 변경 등이 가능하도록 체계를 개편키로 했다.

이외 FDA 직원에 대한 대규모 해고와 관련 의약품, 식품, 의료기기 등 법무와 홍보 시스템 통합하고 AI 도입을 통해 효율화한 다는 계획을 설명하고 동물실험의 대체와 축소, 자문위원회의 제약사 관계자 배제와 자문위원 임명이전 이해충돌 여부를 파악하고 전과예우와 로비를 방지하는 등 투명한 규제승인 제도의 운영 계획 등을 설명했다.

식품분야에 대해서는 칼로리 중심 가이드라인을 개편, 식품첨가물, 화학물질 등 유해가능성분까지 포괄 분성, 종합평가하는 등 식품영향 정책을 재정비키로 했다. 

끝으로 마키리 국장은 이같은 개혁과제를 완료하게 되면 FDA는 전통적인 규제기관을 넘어 국민 건강 증진기관으로 거듭날 수 있을 것이라고 비전을 제시했다.