릴리는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 중추신경계(CNS) 질환 유전자치료제 개발을 위한 협업 계약을 3일 체결했다.

계약에 따라 릴리는 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과하는 아데노연관바이러스(AAV) 기반 캡시드 STAC-BBB를 활용할 수 있는 권리를 확보, 이를 활용해 중추신경계 희귀질환을 타겟으로 하는 유전자치료제 개발을 진행하게 됐다.

개발되는 1개 품목(1개 적응증)에 대해 글로벌 라이센스를 보유하게 되며 추가적으로 4개 후보물질에 대한 독점 판권계약을 체결할 수 있는 옵션권리를 보유하게 됐다. 대신 상가모에 선불금 1800만 달러(한화 약 260억원)을 지불하고 개발부터 상업화까지 마일스톤으로 14억(약 2조원)을 지불키로 했다.

상가모는 계약에 따라 릴리에 STAC-BBB 관련 기술이전을 진행하고 릴리가 해당 기술을 기반으로 임상개발, 제조, 규제 인허가 및 전 세계 상업화를 담당할 예정이다.

상가모의 최고경영자 샌디 맥레이(Sandy Macrae)는 “STAC-BBB는 정맥주사(IV) 방식으로도 강력한 뇌 침투력을 보여주는 업계 선도적 캡시드”라며 “릴리와의 협업을 통해 중추신경계 질환 치료의 난제를 해결하고, 치료 접근성이 부족한 환자들에게 새로운 가능성을 제시할 것”이라고 말했다.

STAC-BBB는 2024년 3월 상가모가 공식 발표한 차세대 캡시드 플랫폼으로, 동물실험에서 혈액-뇌 장벽을 통과, 신경세포로의 전달효율이 높은 특성을 입증했다. 기존에 주로 척수강 내(intrathecal) 주사를 통해 뇌로 전달해야 했던 치료제 한계를 극복할 수 있다는 점이 강점이다.

상가모는 앞서 로슈, 아스텔라스와 기술이전 및 개발협업을 진행한 바 있다. 이외 화이자와의 A형 혈우병 유전자치료제 지록토코진 피텔파보벡(Giroctocogene Fitelparvovec) 관련 협업계약은 화의자의 판권 반환 발표로 오는 4월 21일 계약 종료를 앞두고 있다.