미국 식품의약국(FDA)이 알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)의 안구건조증 치료제 레프록살랍(Reproxalap)에 대한 신약허가 신청서(NDA)를 재차 반려했다.

알데이라는 지난 3일 FDA로부터 신약허가 재신청에 대한 완결된 응답서신(Complete Response Letter)를 수령했다고 밝혔다. 이번 승인 거부사유 역시 제조나 안전성 문제가 아닌 효능 입증 미흡이 사유다. 

FDA는 CRL를 통해 안구건조증의 증상 치료에 대해 적절하고 잘 설계된 임상시험을 통해 효과가 입증되지 않았다며 추가적인 임상시험을 통해 증상 개선 효과를 입증해야 한다고 밝혔다.

알데이라는 이에대해 임상자료 중 일부에서 치료군 간 기저점수 차이 등 방법론적 문제가 존재해 결과 해석에 영향을 줬을 가능성이 있다고 설명했다. 이에 재 진행중인 임상 탑라인 결과가 2분기중 도출될 예정으로 FDA와 협의를 통해 2025년 중반 재승인신청을 진행할 방침이라고 덧붙였다.

앞서 알데이라는 레프록살랍에 대해 2022년 11월 승인신청서를 제출했으나 FDA는 23년 11월 CRL를 통해 승인 거부 한바 있으며 이번에 또다시 승인이 거부됐다.

토드 브래디(Todd Brady) 알데이라 대표는 “현재 진행 중인 임상시험에서 긍정적 결과가 도출되면 2025년 중반 신약허가 재신청을 기대하고 있다”며 “레프록살랍은 지속적으로 점안이 가능한 치료제 중 안구 충혈 및 불편감의 급성 치료개선을 입증한 유일한 후기단계 약물로, 안구건조증의 징후와 증상 모두에 빠르고 광범위한 효과를 기대할 수 있다”고 말했다. 

레프록살랍은 스트레스와 염증 등으로 세포내 지질이 산화되며 발생하는 부산물중 하나인 알데하이드 종(RASP)은 세포의 다양한 부위에 결한 추가염증을 유발하는데 이를 조절하는 기전의 치료제 후보다. 안구건조증과 알레르기성 결막염 치료를 목표로 개발되고 있다. 지금까지 2천5백명이 넘는 환자를 대상으로 한 임상시험에서 안전성 문제가 보고되지 않았으며, 가장 흔한 부작용은 경미한 점안부위 자극이었다.

한편 레프록살랍에 대한 독점 라이센스 행사 옵션은 애비브가 보유하고 있다. 22년 알데이라가 투자자 브리핑을 통해 해당 사실을 공유한  바 있으나 첫 승인 거부 이후 조건이 변경됐다. 현재는 FDA 승인발표시 10일 이내 독점 판권 옵션행사 조건이다.