미국 생명공학사 스콜라 록(Scholar Rock)은 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 후보 아피테그로맙(Apitegromab)에 대한 FDA 승인신청이 우선심사 경로로 수락됐다.

스콜라 록은 25일 기존치료에도 불구 SMA 환자의 운동능력의 저하를 개선하기 위해 개발된 마이오스타틴(Myostatin) 억제 기전의 항체치료제 '아피테그로맙'에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 밝혔다. 우선심사경로로 수락돼 승인경정예정일은 9월 22일로 설정됐다.

유럽의약품청(EMA)에도 판매허가신청(MAA)이 접수돼 검토가 시작됐으며 회사는 승인될 경우 미국 출시 시점을 2025년, 유럽 은 2026년으로 제시했다.

아피테그로맙은 스핀라자(누시넨센) 또는 에브리스디(리스디플람) 등과 병용해 투약할 수 있는  SMA 환자를 위한 최초의 운동능력 개선 목적의 치료제가 된다고 회사는 강조했다. 

SAPPHIRE 3상(NCT05156320)이 기반이다. 보행이 힘든 SMA 2형·3형의 2~21세 188명 환자를 대상으로 스핀라자(누시너센)와 에브리스디(리스디플람)를 투약받고 있는 환자에 정맥주사 제형의 아피테그로맙을 4주 간격으로 병용할 경우 위약 대비 해머스미스기능성운동지수 확장판(HFMSE, Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)의 변화를 평가했다. 그 결과 52주 차에 위약군 대비 1.8점의 개선을 보여, 통계적으로 유의미한 효과를 제시했다.

아피테그로맙은 골격근에서 발현되는 TGF-β 계열 성장인자로 근성장을 제어하는 마이오스타틴(myostatin)의 활성화를 억제하는 단일클론항체로, 마이오스타틴의 전구형(pro-form)과 잠재형(latent-form)에 선택적으로 결합함으로써 근육량과 기능을 향상시키는 기전을 가진다.

기존 듀이센 근이영양증 등 적응증으로 마이오스타틴 억제 기전 약물들이 개발을 진행해 왔으나 근성장이 운동능력의 개선까지 이어지지 못하는 결과를 보이며 임상개발에 어려움을 겪어 왔다. 3상을 성공한 사례는 아피테그로맙이 처음이다.

스콜라 록은 스핀라자와 에브리스디 병용요법 이외 졸겐스마를 투약받은  2세 미만 SMA 환자를 위한 병용 요법을 평가하는 OPAL 2상을 2025년 중반 시작한다는 계획이다.