트래버 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 면역글로불린A(IgA) 신병증 치료제 필스파리(Filspari, 스파르센탄 Sparsentan)와 희귀 신장질환인 관련 국소분절성 사구체경화증(FSGS)을 적응증으로 추가 적응증 승인 신청을 추진키로 했다고 11일 밝혔다.

트래버는 국소분절성 사구체경화증 관련 승인된 치료제가 없는 상황에서 임상 결과에서 일부 통계적 유의성을 담보하지 못했다고 발표한 바 있으나 FDA와 타입 C 회의를 통해 승인 신청 전략에 대해 논의를 마무리하고 오는 1분기 말 추가 적응증 승인 신청서를 제출할 계획이라고 발표했다.

트래버의 에릭 듀베(Eric Dube) 대표는 "FDA와의 회의 결과에 만족하며 FSGS 적응증 확대를 위한 sNDA 절차를 진행하게 돼 기쁘다"고 밝혔다. 그는 "FSGS는 진행성 신장질환으로 미국에서만 4만 명 이상의 환자가 고통받고 있지만 현재 승인된 치료제가 없다"며 "DUPLEX 3상과 DUET 2상 연구는 FSGS 치료제 개발 역사상 가장 큰 규모의 연구로, 이번 신청의 기반이 될 것"이라고 강조했다.

앞서 회사는 한국의 기관이 참여한 가운데 진행된 FSGS 환자 대상 DUPLEX 3상(NCT03493685)에서 1차 평가지표 중 하나인 36주 차 단백뇨(소변 단백질-크레아티닌 비율)의 완화 목표는 통계적 유의성을 담보해냈으나 2년 차(108주) 추정 사구체여과율의 감소 속도 개선에서는 대조군인 아프로벨(이베르사르탄) 대비 차이를 제시하지 못했다.

관련해 회사는 첫 적응증인 IgA 신병증 임상을 통해 단백뇨의 감소가 신부전의 진행 위험을 낮추는 것과 강한 상관관계가 있다는 점을 강조하며 승인 신청의 가능성을 타진, FDA로부터 긍정적인 의견을 확보한 것으로 분석됐다.

엔도텔린/안지오텐신 II 억제 기전의 필스파리는 앞서 2023년 2월 단백뇨 감소 효과를 기반으로 면역글로불린A(IgA) 신병증 환자의 신기능 저하 억제를 적응증으로 가속 승인을 받았으며 지난해 9월 정식 승인으로 전환됐다.

미국 내 판매는 트래버가 담당하며 2021년 판권 계약에 따라 글로벌 시장의 판매는 CSL 비포(CSL Vifor)가 진행한다.

국소분절성 사구체경화증(Focal Segmental Glomerulosclerosis, FSGS)은 신장의 사구체에 경화가 부분적으로 발생하는 희귀 신장질환으로 현재 승인된 치료제는 없다. 증상은 단백뇨, 부종, 고혈압, 신기능저하로 인한 신부전을 야기한다.