FDA가 지난해 9월 승인 거부한 위마비증 신약 후보인 반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals)의 트라디피탄트(Tradipitant/캡슐 85mg)를 두고 갑론을박이 이어지고 있다.

FDA는 16일 연방관보를 통해 매우 이례적으로 트라디피탄트의 승인거부 사유를 구체적으로 공개하고 반다 파마슈티컬스가 요구하는 청문회 개최를 수용하는 대신 그 조건을 명확히 제시했다.

승인 거부 사유가 담긴 완결된 응답서신(CRL)의 경우 승인신청자에게만 전달되며 신청자가 공개한 정보만을 취득할 수 있는데 반해 이번에 FDA는 관보를 통해 승인거부의 구체적 이유를 모두 공개했다.

거부의 이유로 3상 Study 3301의 경우 제약사의 발표와 달리 구역감의 심각도 변화 등 주요 평가지표는 위약군 대비 통계적으로 유의미한 차이가 없었으며 2차 평가지표도 유의한 개선을 제시하지 못했다고 설명했다. 구체적으로 무증상일 경우에 한정돼 위약군보다 나은 결과를 보였다.

이어 3상 결과에 더해 추가 제출된 2상 Study 2301의 경우 일부 통계적 유의성에도 불구 평가에서 사후분석 의존도가 높고 사전 기준점이 불명확한 것을 비롯 방법론적인 결함이 있었으며 누락 자료 처리 방식도 신뢰도를 떨어뜨렸다고 지적했다.

또한 만성질환인 위마비증 치료제임에도 불구하고 12주차 이상 장기 임상 데이터가 부족하고 안전성 정보가 없었으며 설치류에 대한 전임상 데이터 역시 장기 안정성 자료가 없었다며 승인거부 사유를 상세히 기술했다.

이에 성인 특발성 또는 당뇨병성 위마비 환자 대상 2건의 3상을 진행하고 비임상 데이터 강화를 위해 비설치류 동물 모델을 통한 추가 연구를 권고했다고 설명했다.

그러나 FDA 권고에도 불구하고 반다 측이 청문회 기회 요구함에 따라 관보 공고 30일 이내 요청서를 제출하고 60일 이내 구체적인 반박 자료를 제출하도록 했다. 다만 청문 요청 관련 실질적이고 구체적인 반박 근거가 포함되어야 청문 개최가 진행될 것임을 강조했다.

앞서 반다는 9월 FDA 승인거부 이후 FDA 심사의 지연의 문제를 지적하면서 청문회 기회 제공을 지속적으로 요구하며 FDA에 항의 서한 발송 및 행정소송을 진행해 왔다. 최근 행정소송 항소심은 기각 결정이 난 바 있으나 8일 승인 전 자문위원회 개최 기회마저 제공하지 않은 점 등에 문제를 제기하는 항의 서한을 추가 발송했다.

FDA는 이에 대응 연방관보를 통해 승인거부 사유를 이례적으로 공개하고 청문회의 경우도 구체적인 반박의 근거를 제시해야 진행될 수 있다고 강경한 입장을 고수했다. 반다로 부터 제출된 반박데이터를 근거로 청문회 개최여부를 결정한다는 취지다.

한편 반다의 이같은 반발은 현실적 이유에 기인하는 것으로 풀이된다. 임상개발 추가투자여력이 충분치 않고 최근 인수제안에 대해서는 충분한 가치를 인정받지 못했다며 거절했다.