FDA는 덴마크 소재 질랜드 파마(Zealand Pharma)의 단장증후군(SBS) 치료제 후보 글레파글루타이드(Glepaglutide) 승인을 거부했다.

질랜드는 19일 희귀질환인 단장증후군 치료제를 적응증으로 주 1~2회 자동투약하는 글레파글루타이드에 대한 승인신청 관련 FDA로 부터 완결된 응답서신(CRL)을 통해 승인거부됐다고 밝혔다. CRL을 통해 FDA는 단일 3상 임상 데이터를 기반으로 한 제출자료가 충분하지 않다는 이유로 추가적인 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증할 것을 요청했다.

글레파글루타이드는 장기지속형 GLP-2 유사체(아날로그)로 주 1회 또는 주 2회 피하주사를 통해 단장증후군 환자에서 비경구 영양(Parenteral Nutrition) 의존성을 줄이거나 제거하는 것을 목표로 개발됐다. 

EASE-1로 명명된 3상 임상에서는 주 2회 투약군에서 비경구 영양 요구량 감소의 유의미한 효과가 입증됐으나 주 1회 투약군에서는 통계적으로 이점을 제시히는 못했다. 유의하지 않았다.

질랜드는 FDA와 협의, 추가 임상시험을 2025년에 시작할 계획을 밝혔으며, 동시에 유럽 승인 신청을 위한 준비를 이어갈 방침이다. 해당 임상 결과는 미국 및 유럽 외 지역 허가와 미국 재승인 신청을 위한 근거로 활용될 예정이다.

질랜드의 데이비드 켄달(David Kendall) 최고 의료책임자는 “FDA의 결정은 아쉽지만, 추가 데이터를 통해 미국 환자에게도 글레파글루타이드를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라며, “2025년 유럽 허가 신청은 예정대로 진행된다”고 말했다.

단장증후군은 짧은 소장의 길이로 인해  소화흡수가 저하돼 발생하는 질환이다. 선천적으로 희귀하게 발생하기도 하며 수술로 소장의 제거로 발병하는 질환이다. 정맥주사 등으로 부족한 영향분을 보충하게 되며 GLP-2 유사체는 영양분의 흡수를 도와, 비경구 영양법의 필요성을 낮춰주는 기전이다.