로슈는 지난해에 이어 올해 A형 혈우병 유전자치료제의 개발을 중단키로 결정했다. 2품목 모두  2019년 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)를 인수하면서 확보한 품목이다.

로슈는 지난 13일자로 헬우병 A에 대한 유전자치료제 후보 SPK-8011의 3상 개발을 중단키로 했다. 해당 내용은 클리니컬 트라이얼 정보 업데이트를 통해 확인됐으며 KEYSTONE 1 3상(NCT06297486)개발의 중단 사유로 '전략적인 결정'에 따른 것이라고 밝히고 있다.

앞서 로슈는 23년 2분기 실적보고를 통해 스파크 인수로 확보했던 A형 혈우병 유전자치료제 후보 RG6358(SPK-8016)의 1/2상 개발을 중단하고 파이프라인에서 제거한 바 있다. 이에따라 스파크 인수로 확보했던 A형 혈우병 유전자치료제 2가지 후보 모두에 대한 개발을 중단했다.

A형 혈우병 유전자치료제로는 바이오마린의 록타비안’(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)이 있으나 유럽지역의 급여권 진입에 상당한 어려움을 겪고 있다. FDA 승인은 23년 6월, 유럽승인은 이보다 앞선 22년 8월이나 2년이 지난 현재 미국과 독일, 이탈리아 이외 국가에 진출하지 못하고 있다.

A형 혈우병 유전자치료제의 상업화의 한계, 로슈의 기존 치료제 헴리브라(에미시주맙)의 안정적인 매출 성장 등을 고려한 전략적 결정으로 풀이된다. 참고로 헴리브라는 오크레브스에 이어 로슈의 매출 2위 품목이다. 올해 3분기까지 33억 스위스프랑(한화 약 5.3조원)의 매출을 올렸다.

관련해 로슈는 피어스파마에 유방한 A형 유전자치료제 후보물질을 도입함에 따라 SPK-8011의 개발을 중단하게 됐다고 설명했다. 단 후보물질이 어떠한 개발명을 갖고 있는지는 확인되지 않았다.

한편 19년 스파크 인수를 통해 확보한 품목은 상용화된 유전성망막질환 유전자치료제 럭스터나(Luxturna) 이외 A형 혈우병 후보 2개 후보와과 B형 혈우병 1품목 등이 대표적이다. 이번 조치료 A형 2개 후보의 개발의 중단됐으나 B형의 경우 상업화됐다.

상업화된 B형 혈우병 유전자치료제는 화이자가 지난 4월 FDA 승인을 받은 B형 혈우병 유전자치료제 베크베즈(Beqvez, fidanacogene elaparvovec/원개발명 SPK-9001)다. 로슈의 인수 이전인 14년 스파크와 판권계약을 통해 화이자가 개발을 진행, 상업화됐다. 즉 상업화 마일스톤과 로열티는 로슈가 수령하는 구조다.