사노피의 BTK억제제 후보 중의 하나인 릴자브루티닙(Rilzabrutinib)이 면역성 혈소판감소증(Immune thrombocytopenia, ITP) 치료를 적응증으로 FDA와 EMA에 규제승인 신청이 수락됐다고 9일 밝혔다.

사노피가 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회(12월 7~10일)를 통해 발표한 LUNA 3 3상(NCT04562766) 임상결과의 발표와함께 공개된 규제승인 진행과정에 따르면 FDA와 EMA 승인신청이 완료됐으며 FDA의 경우 승인결정예정일이  25년 8월 29일로 설정됐음이 확인됐다.

임상결과는 지난 5일 ASH에 앞서 공개한 초록과 동일하다. LUNA 3 임상은 만성 또는 지속성 ITP 성인 환자를 대상으로 릴자브루티닙 400mg 투여군(133명)과 위약군(69명)을 비교했다. 

1차 평가지표로 평가한 24주 치료 기간 중 12주 동안 구조요법이 없는 상태에서 2/3의 기간(6주, 영국은 8주) 동안 혈소판 수치가 상승해 50,000/μL 이상으로 유지되거나 기준선 대비 두배이상 개선된 참여자 비율은 릴자브루티닙 투여군 86명(65%) 대 위약 투여군 23명(33%)이다., 1차 평가지표인 기준선 대비 2배이상 개선 달성한 비율은 릴자브루티닙 투여군 31명(23%) 대 위약 투여군 0명으로 나타났다.

이외 릴자브루티닙 투여군은 위약군 대비 신체적 피로가 크게 감소했으며, 이는 25주간 유지됐다. 출혈 점수에서도 릴자브루티닙은 -0.04, 위약군은 +0.05로 차이를 보이며, 출혈 경향이 릴자브루티닙 투여로 개선됐음을 나타냈다.

안전성은 이전 연구와 일관성을 보였다. 부작용은 경미하거나 중등도(1~2등급)에 머물렀으며, 주요 증상은 설사(23%), 메스꺼움(17%), 두통(8%) 등이었다. 이러한 결과는 릴자브루티닙의 장기적인 안전성을 뒷받침했다.

연구 책임자인 데이비드 쿠터 교수는 릴자브루티닙이 ITP 환자들에게 기존 치료제보다 더 나은 옵션을 제공할 가능성이 높다고 평가했다.

사노피는 릴자브루티닙 이외에도 다발성 경화증(MS) 치료제 후보 톨레브루티닙(Tolebrutinib)를 보유하고 있다. 모두 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma) 인수로 확보한 후보약물이다.