한국BMS제약은 자사의 골수형성이상증후군 빈혈환자 치료제 레블로질(루스파터셉트, Luspatercept)이 식품의약품안전처로부터 10일자로 1차 치료제로 적응증을 확대 허가를 받았다고 발표했다.

이번 추가 승인으로 적혈구생성자극제(Erythropoiesis-Stimulating Agent, ESA)를 사용한 적이 없고, 적혈구 수혈이 필요한 최저위험에서 중등도 위험 성인 환자에게 투약이 가능해 졌다.

이번 허가는 레블로질은 ESA 에포에틴 알파(epoetin alfa)와 비교, 효능과 안전성을 평가한 COMMANDS 3상(NCT03682536)을 기반으로 한다. 연구 결과, 레블로질 투여 환자의 60%가 12주 이상 수혈 비의존 상태를 유지하며, 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다. 이는 ESA 투여군의 35% 대비 거의 2배에 가까운 효과를 보였다.

또한 레블로질 투여 환자들의 수혈 비의존 유지기간 중앙값은 약 2.5년에 달하는 등, 1차 및 2차 평가 변수를 모두 충족하면서 높은 반응률을 보였다. 

레블로질의 기전은 적혈구 성숙 과정을 촉진해 빈혈을 개선하는 방식이다. 적혈구 생성 자체를 자극하는 ESA와는 달리, 레블로질은 적혈구 성숙을 돕는 적혈구성숙제(Erythroid Maturation Agent, EMA)로서 수혈 의존성을 줄이는 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 적응증 확대를 통해 더 많은 골수형성이상증후군 환자들이 치료 혜택을 누릴 수 있게 됐다"며, "한국BMS제약은 앞으로도 중증 질환 환자들의 치료 환경 개선에 기여할 수 있도록 지속적으로 노력할 것"이라고 밝혔다.

골수형성이상증후군은 주로 60세 이상 고령층에서 발생하며, 환자의 약 89%가 빈혈을 겪는다. 수혈 의존성이 높아지면 합병증 위험이 증가하고, 환자의 삶의 질이 크게 저하될 수 있다. 특히 수혈 의존성을 줄이는 새로운 치료 옵션의 필요성이 대두되면서, 이번 레블로질의 적응증 확대는 환자들에게 중요한 기회가 될 것으로 보인다.

레블로질은 2019년 베타지중해 빈혈 치료를 적응증으로 FDA 승인을 받은 이후 20년 4월 골수형성 이상증후군 2차요법에 대해 적응증을 추가했다. 이후 22년 5월 국내 승인을 받은 품목이다.