제브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)는 20일 FDA으로부터 미플리파(MIPLYFFA, 아리모클로몰 arimoclomol)를 니만-픽병 C형(NPC) 치료제로 승인받았다고 발표했다. 

미플리마는 NPC치료 적응증으로 FDA가 승인한 최초의 치료제다. 미플리파는 존슨앤드 존슨의 고셔병 치료제인 자베스카(Zavesca, 미글루스타트 miglustat)와 병용, 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 신경학적 증상 치료에 사용된다.

승인은 2세부터 19세까지의 NPC 환자를 대상으로 한 12개월 간의 다기관 무작위 이중맹검 플라시보 대조 임상시험을 통해 평가됐다. 임상 결과, 미플리파와 미글루스타트 병용 치료군은 질병 진행이 0.2점 감소했으며, 미글루스타트 단독군은 1.9점 진행되었다. 이로써 미플리파는 질병 진행을 늦추는 효과를 입증했다. 또한, 48개월 연장 임상에서도 긍정적인 결과를 도출했다.

앞서 FDA는 지난 8월 자문위원회를 통해 11:5의 찬반의견을 통해 승인을 권고한 바 있다.

제브라는 이번 승인을 통해 희귀 소아질환 우선심사권(PRV)도 함께 확보했다. 제브라 테라퓨틱스의 CEO인 닐 맥팔레인(Neil F. McFarlane)은 "이번 승인은 미국 내 NPC 환자와 가족들에게 중요한 이정표가 될 것"이라며, 30년 넘게 치료법을 찾기 위해 노력한 환자 및 연구자들에게 감사를 표했다.

원래 아리모클로몰은 덴마크 소재 오파자임(Orphazyme)의 개발한 후보약물로 지난 21년 6월 임상데이터 부족을 이유로 FDA로 부터 완결된 응답서신을 접수받아 승인 거부된 바 있다. 유럽승인신청의 경우도 22년 4월 자발적으로 취하한 바 있다.

이후 22년 5월 지브라 테라퓨틱스가 약물을 인수, 개발을 이어왔으며 이번에 재도전 끝에 승인을 받게 됐다. 제브라는 23년 2월 켐팜(KemPharm)에서 지브라로 사명을 변경한 회사다 

니만피크 C형은  콜레스테롤 대사에 관여하는 유전자 NPC1 또는 NPC2의 변이로 발생하는 희귀퇴행성 뇌질환으로 신생아기에 발생, 운동실조증 등 신경퇴행적 증상이 진행되다 20세 이전 사망하게 되는 질환이다.

아리모클로몰은 콜레스테롤과 지질이 대사되지 않아 리소좀이 축적되면서 발생하는데 리포솜의 기능을 향상시켜 지질의 축적을 줄이는 기전으로 질환의 진행 늦추도록 고안됐다.