FDA는 아플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)의 갈락토오스혈증 치료제 후보인 알도스 환원효소 억제제 ‘고보레스타트(Govorestat/AT-007)’에 대한 자문위원회 개최를 취소했다.

아플라이트는 18일 갈락토오스혈증 치료제 '고보레스타트(Govorestat/AT-007)'에 대한 신약 허가 신청(NDA) 검토 과정에 대한 업데이트를 통해 FDA는 당초 10월 9일로 예정됐던 자문위원회를 취소하고 예정대로 11월 28일 승인여부에 대해 결정키로 했다는 통보를 받았다고 밝혔다.

FDA의 이러한 결정은 고보레스타트의 임상 결과에 대하 우려사항이 해소된 것으로 해석됐다. FDA는 우선심사 경로로 고보레스타트에 대한 승인선청을 수락한 이후 지난 3월 당초 8월 28일이던 승인 목표일을 3개월 연장하고 자문위원회 개최를 발표한 바 있다.

갈락토오스혈증이라는 희귀질환에 대한 첫 치료제의 안전성과 효과를 보다 면밀히 검토할 필요가 있다고 판단해 검토 기간을 연장하고 자문위위원회를 소집했으나 이를 취소한 것.

아플라이드는 관련해 FDA와의 마지막 검토 단계 회의를 완료했으며, 자문위원회를 별도로 개최하지 않고 FDA의 검토 절차가 예정대로 진행되고 있다고 설명하고 이에 따라 11월 28일로 설정된 PDUFA(처방 의약품 사용자 수수료법) 최종 검토일은 변동 없이 유지될 예정이라고 덧붙였다. 

고보레스타트는 신생아와 소아에게 주로 발병하는 전형적 갈락토오스혈증(1형)에 적응증을 두고 있다. 갈락토오스혈증은 유당을 분해하는 대사 과정에서 GALT 효소의 결핍으로 인해 갈락토오스가 독성 물질인 갈락티톨(galactitol)로 변환돼 축적됨으로써 발달장애, 백내장, 인지 발달 저하 등을 유발하는 유전 질환이다.

고보레스타트는 이러한 갈락티톨의 생성을 억제하는 알도스 환원효소 억제제이다. 기존 치료법이 없는 상황에서, 고보레스타트는 독성 물질을 억제함으로써 질병 진행을 완화하는 새로운 기전을 통해 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

승인 신청은 2상(NCT04117711)과 3상(NCT04902781) 임상시험에서 갈락티톨 감소 효과를 확인한 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서는 고보레스타트가 질병의 중증도 완화 및 환자들의 운동 능력, 말하기 능력 등 일상생활 기능을 개선하는 효과를 입증했다.

아플라이드 테라퓨틱스의 대표 쇼샤나 셴델먼(Shoshana Shendelman) 박사는 "FDA와의 긴밀한 협력을 통해 고보레스타트의 승인이 갈락토오스혈증 환자들에게 가져올 변화에 대해 매우 기대하고 있다"고 전했다. 또한 그녀는 “고보레스타트는 갈락토오스혈증 환자들이 직면한 심각한 치료 공백을 해결할 잠재력을 가진 첫 번째 치료제이며, 승인을 통해 갈락토오스혈증 환자와 가족의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 것”이라고 덧붙였다.

고보레스타트는 소르비톨 탈수소효소 결핍증(SORD) 치료제로도 연구되고 있다. 알도스 환원효소 억제 기전을 통해 소르비톨 축적을 막는 방식으로, 말초신경병증 증상을 완화할 가능성을 탐구 중이다.