희귀질환 척추성 근위축증(SMA) 치료제 경쟁에서 가장 늦게 출시됐던 에브리스디가 주도권을 확보했다.  

로슈와 노바티스, 바이오젠의 상반기 실적보고에 따르면 로슈의 경구 SMA 치료제 에브리스디(리스디플람)는 8억 3800만 스위스프랑(한화 약 1.3조원), 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센나트륨) 7억 7040만 달러(약 1.05조원), 노바티스의 유전자치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 6억 440만 달러(약 0.88조원) 순이다.

20년 8월 FDA 승인을 받은 후발주자인 에브리스디가 먼저 출시된 스핀라자(16년 12월), 졸겐스마(19년 8월)를 지난 1분기 모두 추월하는데 성공한데 이어 반기기준으로 격차를 더 벌이며 주도권을 확보했다.

글로벌 시장에서의 치료환자수도 에브리스디가 1만 5천여명을 넘어서면서 3년 8개월 앞서 출시된 스핀라자의 1만 4여천명(23년 말기준)과 비슷한 수준으로 늘었다. 원샷치료제 졸겐스마의 경우 4천여명이 치료를 받았다. 이는 임상시험 참가자를 포함 투약을 받은 모든 환자수다.

출시국가도 에스리스디가 100국을 넘어서면서 55개국인 졸겐스마와 50개국(23년 12월 기준) 스핀라자 대비 접근성에서도 앞섰다.  

매출성장률은 상반기 기준 에브리스디가 25%, 스핀라자 -12%, 졸겐스마 4% 등이다. 스핀라자의 매출은 지속감소하고 있으며 졸겐스마는 1분기 매출이 감소했으나 2분기 성장세로 전환됐다.

한국은 SMA 치료에 있어 3가지 치료제가 모두 승인되고 모두 급여가 되는 몇 안되는 국가중 하나다. 다만 효과적인 치료제에 대한 높은 접근성에도 신생아 선별검사 필수검사 대상질환에 포함되지 않아 진단을 받지 못해 치료시기를 놓칠 수 있다는 맹점은 개선이 필요한 지점이다. 또한 치료제간 교차투약이 허용되지 않아 치료접근성을 낮춘다는 점과 승인적응증 대비 급여범위의 제한 등은 풀어야할 숙제다.