A·B형을 구분하지 않고 모든 혈우병 환자 치료를 위한 화이자의 마스타시맙(Marstacimab)과 사노피의 피투시란(Fitusiran)이 1분기 간격으로 FDA 승인 결정을 앞두고 있는 것으로 확인됐다. 

화이자는 지난해 12월 발표를 통해 A·B형 혈우병 환자 치료를 위한 조직 인자 경로(TFPI)를 표적으로 하는 항체 치료제 마스타시맙의 FDA 승인 신청 수락 소식을 전하며 승인 결정 예정일은 특정하지 않고 올해 4분기 승인 여부가 결정될 것이라고 발표한 바 있다.

피투시란 관련 FDA 승인 신청 수락 소식을 별도로 공유하지 않았던 사노피는 지난 6월 21일 임상 결과에 대한 국제혈전혈액학회(ISTH)에서 초록 발표 소식을 통해 FDA 승인 결정 예정일을 공개했다. 2025년 3월 28일로 잡혔다.

A·B형 불문 혈우병 치료제가 2품목이 1분기 격차를 두고 FDA 승인 여부가 결정된다. 두 품목 모두 피하 주사제형으로 마스타시맙은 주 1회, 피투시란은 월 1회 요법으로 차이를 갖는다.

마스타시맙은 항-TFPI 단클론 항체로 동일 기전의 약물로는 노보노디스크의 알헴모(Alhemo, 콘시주맙 Concizumab)가 있으나 B형 혈우병 치료제로 캐나다와 호주에서 승인받았다. 유럽 승인 신청은 철회된 상태이며, FDA로부터는 2023년 4월 승인 거부되었다. 거부 사유로 추가적인 임상 자료를 요구받았다.

피투시란은 항트롬빈 III(Antithrombin III, AT III) 억제 기전의 소간섭RNA(siRNA) 치료제로 2014년 앨나일람과 협업 계약에 따른 첫 개발 품목이다.

사노피는 2023년 2월 승인받은 A형 혈우병 치료제 알투비오(Altuviiio)를, 화이자는 올해 4월 승인받은 B형 혈우병 치료제 베크베즈(Beqvez)에 이은 두 번째 혈우병 치료 옵션으로 부족한 영역을 대체하게 된다.

두 품목 모두 피하 주사제형이라는 장점은 새로운 기전으로 정맥 주사 제형 중심 B형 혈우병 시장에서 경쟁력을, A형에서는 로슈의 피하 주사제형으로 주 1회~월 1회 투약 가능한 헴리브라(Hemlibra)의 아성에 도전하게 된다.