FDA는 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)의 선천성 부신과형성증(CAH) 치료제 크리네세르폰(Crinecerfont) 신약 허가 신청을 우선심사 경로로 수락했다. 

뉴로크린은 지난 1일 선천성 부신과형성증 치료를 위한 크리네세르폰의 승인 신청이 수락됐다고 발표했다. 성인과 어린이를 위한 캡슐과 경구 용액 제형 두 가지로 신청이 이뤄졌으며 각각의 승인 결정 예정일은 12월 29일과 30일로 설정됐다.

또한 회사는 지난 70년 동안 신약이 출시되지 않은 CAH에 대한 새로운 치료법의 필요성을 인정받아 우선 심사 경로로 승인 신청이 수락됐으며, FDA로부터 별도의 자문 위원회 개최는 없을 것이라는 통보를 받았다고 밝혔다. 또한, FDA 승인 시 소아질환 우선 검토 바우처를 받을 수 있는 자격도 부여받았다.

CAH 환자는 부신에서 코르티솔을 충분히 생성하지 못하는 문제를 보완하기 위해 스테로이드 제제인 글루코코르티코이드(Glucocorticoid, GC)를 사용해 왔으나, 장기 복용 시 부작용이 문제가 되어 왔다.

크리네세르폰은 새로운 기전인 코르티코트로핀 방출 인자 1형 수용체(CRF1) 길항제로 부신의 안드로겐 수치를 낮추고 이를 통해 코르티솔을 대체하는 스테로이드 제제의 사용을 줄일 수 있는 약물이다. 즉 근원적인 치료제라기 보다는 환자의 치료부담을 낮추는데 초첨이 맞춰진 약물이다.

승인 신청은 CAHtalyst 3상을 기반으로 한다. 크리네세르폰 치료군은 24주 동안 GC 용량을 평균 27.3% 낮춰 위약군의 10.3% 대비 임상적 이점을 제시했다.

선천성 부신과형성증은 유전적 질환으로, 부신에서 호르몬을 제대로 생성하지 못하는 질환이다. 주로 21-하이드록실라제라는 효소의 결핍으로 발생하며, 이로 인해 코르티솔과 알도스테론이 부족해지고, 안드로겐이 과도하게 생성된다. 호르몬 불균형으로 태아의 성기발달 장애, 색소침착, 염분소실, 여성의 경우 남성화 등의 증상을 보인다.