호주 소재 CSL 베링(CSL Behring)은 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)의 유럽 환자 첫 투약이 진행됐다고 발표했다. 

고가의 유전자치료제가 유럽 각국의 급여권 진입에 어려움을 겪고 있는 가운데 CSL 베링은 4일 프랑스의 혈우병 치료센터에서 두 명의 혈우병 B 환자가 헴제닉스를 투여받았다고 발표했다.

FDA 승인은 22년 11월이며 미국 환자 첫 투약은 23년 6월, 유럽 승인은 23년 2월로 개별 국가별 급여 협상 과정과 고가의 유전자치료제라는 점을 고려하면 빠른 시점인 1년 5개월 만에 첫 투약이 진행됐다.

프랑스 보건부는 지난해 12월 유럽에서 헴제닉스에 대해 첫 급여 결정을 내린 바 있다. 사회 보장 자금 조달 법(Projet de loi de financement de la sécurité sociale, PLFSS)을 통해 헴제닉스에 대해 급여 약가 결정 이전 한시적 급여를 보장하는 혁신 신약 직접 접근권(Direct Access)을 부여했다.

PLFSS는 22년 제정돼 2년간 시범운영하는 한시 법령으로 혁신 신약의 신속한 접근을 위해 마련된 법안으로 헴제닉스가 첫 적용을 받았다. 단 1년간 한시적 급여가 허용되며 그 안에 약가 협상을 완료해야 급여를 유지할 수 있다.

CSL 베링의 유럽 지역 총괄 매니저인 루츠 보나커(Lutz Bonacker) 박사는 “불과 몇십 년 전만 해도 혈우병에 대한 유전자 치료는 먼 미래의 일이었지만, 이제 현실이 됐다”며, “유럽 승인을 받은 후 헴제닉스로 치료받은 첫 두 명의 환자는 B형 혈우병 환우회와 당국이 혁신적 치료제를 환자에게 제공하기 위해 함께 노력한 결과”라고 말했다.

그는 이어 “프랑스의 혁신적인 직접 접근권 제도를 통해 환자들이 선구적인 치료에 조기 접근할 수 있게 됐으며, 유럽 각국에서 유전자 치료제 접근이 증가하고 있다”고 덧붙였다.

이외 북유럽 국가 중 덴마크에서 급여권 진입에 성공했으며 가장 최근인 6월 27일 영국에서도 투약 전 승인(Managed Access Agreement) 조건으로 급여 결정됐다.