존슨앤드존슨은 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 한 니포칼리맙(Nipocalimab) 3상의 긍정적 결과를 제시하고 연내 규제승인신청 계획을 발표했다. 

존슨앤드존슨은 28일 근무력증 환자 199명을 대상으로 Vivacity-MG3 3상(NCT04982291)니포칼리맙과 기존 표준요법(SOC)를 병행한 환자들이 기존치료와 위약을 투약받은 환자 24주 동안의 MG-ADL 점수 개선에 있어서 우수한 효과를 보였다고 발표했다.

회사는 1차 평가지표로 살핀 근무력증 환자의 일상행동에 미치는 증상을 평가하는 MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living/말하기, 씹기, 호흡 등 8문항 24점 척도) 점수에서 니포칼리맙과 SOC를 병행한 환자들은 22주와 24주차에 4.70점 개선됐으며, 이는 위약과 SOC를 투약받은 환자들의 3.25점 개선보다 유의미하게 높은 결과였다고 설명했다.

이외 2차 평가지표도 대조군 대비 우수한 효과를 제시했다고 설명했으나 구체적인 결과를 공유하지 않았다.관련 구체적인 임상결과는 유럽 신경학회(EAN) 2024 학술대회(6월 29일~7월 2일)에서 공개할 예정이며 올해 말 규제당국에 제출할 계획이라고 덧붙였다.

이탈리아 밀란의 C. 베스타 신경학 연구소의 신경면역학 및 근육병리학부의 카를로 안토찌(Carol Antozzi) 박사는 "니포칼리맙의 6개월 동안 지속된 반응은 만성적이고 예측 불가능한 악화를 보이는 중증 근무력증 환자들에게 중요한 발견이다. 우리는 니포칼리맙이 중증 근무력증 환자들에게 고유한 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

존슨앤드존슨 혁신 의약품 부문 자가항체 및 유전 면역질환 분야 책임자인 케이티 아부자르(Katie Abouzahr) 박사는 "우리는 EAN 2024 연례 회의에서 또 다른 니포칼리맙 데이터 세트를 발표하게 되어 기쁘다. 이는 자가항체 질환을 위한 혁신적인 치료법을 제공하려는 우리의 노력을 반영한다. 우리는 중요한 미충족 환자 요구를 해결할 수 있는 변혁적인 치료법을 개발하고 있다"고 말했다.

중증 근무력증은 자가면역 질환으로, 신경과 근육 사이의 신호 전달이 방해받아 근육의 약화와 피로를 초래하는 질환이다. 이 질환은 면역 체계가 신경근 접합부의 수용체를 공격하는 자가항체를 생성함으로써 발생한다. 대부분의 환자는 이러한 아세틸콜린수용체, 근육특이티로신키나아제, 저밀도지단백수용체4 항체 등을 갖고 있으며 이번 임상에서도 이러한 항체형성 환자들이 대거 포함(199명중 153명)돼 진행됐다.

니포칼리맙은 신생아 Fc수용체(neonatal crystallizable fragment receptor, FcRn) 항체와 높은 친화도로 결합하여 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체의 수준을 감소시키는 단클론 항체로  존슨앤드존슨은 2020년 8월 18일에 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)를 약 65억달러에 인수하면서 확보한 약물이다.