FDA는 CAR-T 세포치료제를 투약하는 의료기관의 보고의무 부담을 낮추도록 위험평가 및 완화전략(REMS) 준수사항을 수정했다. 

FDA는 26일 의료시스템의 행정적 부담을 최소화하도록 투약관련 교육과 훈련 자료제출 의무를 없애고 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경 독성에 대한 부작용 보고 의무를 제거 하는 등 CAR-T 세포치료제 위험평가 및 완화전략(REMS) 준수사항을 완화했다.

FDA는 변경된 REMS의 목표는 CAR-T를 투약받도록 인증받은 병원과 관련 클리닉이 악템라(토실리주맙)을 비축, CRS 및 신경 독성 부작용 발생 시 즉각적으로 대응할 수 있도록 치료의 안전성을 보장하기 위한 조치라고 덧붙였다.

구체적으로 CAR-T 투약이전 최소 2회 용량의 악템라를 사용할 수 있도록 약물을 비축하는 것만으로 부작용 보고 요구사항을 없앴다.

이같은 변경은 의료기관의 행정적 의무를 줄이는 동시에 준수사항의 완화로 더 많은 의료기관이 투약기관 인증을 받아, CAR T 세포 치료를 제공할 수 있게 되어 환자 접근성이 향상될 전망이다.

앞서 FDA는 지난 4월 2차암 위험을 첨부문서 맨 상단에 위치하는 박스형 경고(일명 블랙박스 경고)에 추가하도록 추가하고 평생 암발생 여부에 대해 모니터링하는 등 규제를 강화한 바 있다. 올해 시행된 CAR-T 관련 이번 두번째 규제조치는 완화하는 방향성을 통해, 세포치료제 접근성 향상을 기대했다.

변경된 REMS 적용 품목은 현재 FDA 승인을 받은 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel), 브레얀지 (Breyanzi, lisocabtagene maraleucel), 카빅티(Carvykti,ciltacabtagene autoleucel), 킴리아tisagenlecleucel (Kymria, htisagenlecleucel), 테카르투스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel), 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel) 등 6품목에 일괄 적용된다.

한편 로슈의 인터루킨-6 억제제 악템라는 바이오시밀러와 경쟁이 시작됐으나 코로나19 치료제로 요긴하게 활용된데 이어 이번 FDA의 REMS 완화조치를 통해 CAR-T 세포치료제 투약과정의 부작용 치료에 활용가치를 더욱 높이게 됐다.