FDA는 릴리의 RET표적 암종불문 '레테브모'(Retevmo, 셀퍼카티닙)의 갑상선암 적응증을 정식승인했다.  20년 5월 가속승인을 받은 레테브모의 첫 적응증이다. 

FDA는 12일 전신 치료가 필요하고 방사성 요오드(RAI) 불응성인 진행성 또는 전이성 RET유전자 융합 양성 갑상선암을 앓고 있는 2세 이상의 소아와  성인환자의 치료를 위해 레테브모를  정식승인 했다고 발표했다.

승인은 가속승의 기반이 됐던 IBRETTO-001 1/2상(NCT03157128)의 장기분석 데이터가 기반이 됐다. 이전 치료경험이 있는 환자 41명에서 전체반응률은 85%, 전신치료경험이 없는 환자 34명은 96%의 전체반응률을 보였다. 이전치료 경험이 있는 환자의 반응지속기간 중앙값은 26.7개월이었으며 전치료 미경형군은 42.8개월 이상으로 현재 평가가 진행중이다.

여기에 더해 소아와 젋은 성인을 대상으로 평가가 진행중인 LIBRETTO-121 1/2상(NCT03899792)임상의 결과가 정식승인을 뒷받침했다. 10명 환자 대상 유효성 데이터가 더해졌는데 전체반응률은 60%, 반응한 환자의 83%는 최소 12개월의 반응지속기간을 유지했다.

셀퍼카티닙 치료를 받은 환자의 25% 이상에서 보고된 가장 흔한 부작용에는 부종, 설사, 피로, 구강 건조, 고혈압, 복통, 변비, 발진, 메스꺼움 및 두통이 포함되었습니다. 최소 5%의 환자에서 발생한 가장 흔한 3/4등급 실험실 이상은 림프구 감소, 알라닌 아미노전이효소 증가, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 나트륨 감소, 칼슘 감소 등이다.

레테브모는 20년 5월 동일적응증로 FDA 승인을 받은 이후 22년 암종불문 RET 유전자 융합 성인의 고형암 치료제로 적응증을 더했다. 이후 23년 갑성성 수질암을 적응증으로 추가하고  24년 5월 29일 갑상선암과 고형종양 적응증을 2세 이상으로 확대했다. 적응증 확대 보름 만에 정식승인 적응증을 새롭게 보유하게 됐다. 

레테브모는 지난해 2억 5360만 달러(한화 약 3500억원)의 글로벌 매출을 올렸다. 버제니오정(아베마시클립), 사이람자주(리무시루맙)와 함께 릴리의 대표적인 항암제다.

한편 이번 FDA 정식승인 전환은 국내 급여권 진입에도 상당한 힘을 실어줄 것으로 전망된다.

경쟁약물로는 가브레토캡슐(프랄세티닙)이 있다. 로슈가 글로벌 판권을 반환하고 국내에서는 급여권 진입에 어려움을 겪으면서 5월 20일 허가가 취하되는 등 부침이 있는 상황이다.