영국 옥스퍼드와 미국 펜실베이니아주 필라델리아에 근거를 둔 고형암 세포치료제 전문개발기업인 어댑트이뮨테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics , 나스닥 ADAP)은 진행성 윤활막육종(advanced synovial sarcoma) 환자의 치료를 위한 T세포수용체 T세포치료제(T-cell receptor(TCR) T-cell therapy, 약칭 TCR-T, 옛 개발코드명 ADP-A2M4) 후보인 아파미셀(Afami-cel, Afamitresgene autoleucel)에 대한 생물학적제제승인신청(BLA)이 미국 식품의약국에 접수됐다고 지난 1월 31일(미국 현지시각) 발표했다. 

우선심사 경로로 수락돼 승인 목표예정일은 오는 8월 4일로 설정됐다. 승인될 경우 첫 TCR-T세포치료제가 된다.

이번 승인신청은 2상 ‘SPEARHEAD-1’ 임상시험(NCT04044768)의 코호트1 임상 데이터를 기반으로 한다. 이전에 많은 치료를 받은 윤활막육종 환자에게 아파미-셀을 투약한 환자의 객관적반응률은 39%였다.

반응지속기간 중앙값은 약 12개월로 길었으며, 전체생존기간 중앙값은 17개월로 산출됐다. 역대 임상치료의 전체생존기간 중앙값은 12개월을 넘지 못했다. 또 아파미셀에 반응한 환자가 치료 2년 후까지 생존할 확률은 70%에 달할 것으로 추정됐다.

이런 임상결과는 연부조직암학회 2023 연례 학술대회( Connective Tissue Oncology Society, CTOS 2023, 2023년 10월 31일, 아일랜드 더블린 개최)에서 발표됐다.

이파미셀은 암 환자에서 과발현된 MAGE-A4 단백질을 표적으로 해당 항원 인지하도록 T세포 수용체를 변형시킨 기전의 T세포 치료제다.

윤활막육종은 주로 젊은 성인의 사지에 발생하는 흔하지 않은 악성의 연부조직 종양으로 무릎과 발 등에서 흔하게 발생한다. 수술 이후에도 림프절에 전이되거나, 재발되는 경우가 많아 2년 생존율은 20% 수준에 불과하다.

연부조직육종에는 50여개의 형태가 존재하나 윤활막육종은 이 중 5~10%를 차지한다. 미국에는 연간 1만3400명의 신환 환자가 발생하는 것으로 추산되며 이 중 3분의 1은 30세 이전에 진단된다.