존슨앤드존슨의 자회사 얀센은 영국 런던 및 미국 뉴욕의 유전자치료제 전문기업 메이라GTx(MeiraGTx, 나스닥 MGTX)로부터 희귀 안질환 유전자치료제에 관한 모든 권리를 인수한다고 21일(현지시각) 발표했다. 

메이라GTx는 얀센과 X연관색소성망막염(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 유전자치료제 신약후보인 ‘보타레티진 스파로파보벡’(botaretigene sparoparvovec, 일명 보타벡, bota-vec)의 잔여 지분에 관한 자산 양수도 계약과 보타벡 양산을 위한 공급 및 기술이전 계약을 체결했다

메이라GTx는 보타벡의 개발, 생산, 상용화에 관한 잔여 지분을 얀센에게 넘겨주면서 보타벡과 관련된 잠재적 로열티 및 마일스톤을 수익화하기로 결정했다.

얀센은 6500만달러를 선불 계약금으로 지급할 예정이며 내년 1분기에 5000만달러, 내년 중에 1500만달러의 마일스톤을 추가 지급하기로 합의했다.

향후 메이라GTx는 미국, 유럽에서 보타벡의 첫 판매 및 생산기술 이전과 관련해 2억8500만달러의 현금을 추가로 받을 수 있게 된다. 원천기술을 제공한 유니버시티칼리지런던(UCL)에 지불할 로열티와 마일스톤도 존슨앤드존슨이 책임지기로 했다.

얀센과 메이라GTx는 2019년 초부터 유전성 망막질환에 대한 유전자 치료제를 개발하고 상용화하기 위해 협력해왔다. 보타벡은 이전에 ‘AAV-RPGR’이라는 개발명으로 알려져 있고, 현재 3상의 초입에 있다. 얀센은 2019년에 맺은 계약에서 명시된 보타벡 권리 옵션을 이번에 행사해 모든 권리를 인수했다.

양사가 공동 개발하는 신약후보물질로는 보타벡 외에 CNGB3 유전자 돌연변이로 유발되는 색맹(achromatopsia, ACHM) 유전자치료제 후보인 ‘AAV-CNGB3’와 CNGA3 유전자 돌연변이로 인한 색맹 치료제 후보인 ‘AAV-CNGA3’가 있다.

AAV-RPGR은 RPGR 유전자(RPGR ORF15)의 안 특이적 질병 유발 변이에 의해 유발되는 XLRP을 개선한다. AAV-RPGR은 시각 기능을 개선하고 보존하기 위해 망막하 공간에 RPGR 유전자의 기능적 사본을 전달하도록 설계돼 있다. 

보타벡은 현재 1/2상(NCT04312672)의 임상을 마쳤다. 지금은 55명의 환자를 대상으로 RPGR 유전자 관련 X-연관 망막색소변성증의 장기치료 효과를 살피는 3상을 진행 중이다.

메이라GTx의 최고경영자인 알렉산드리아 포브스(Alexandria Forbes) 박사는 “XLRP 치료제 보타벡과 관련된 계약 체결을 발표하게 돼 매우 기쁘다. 이를 통해 당사는 상당한 단기적 현금과 이 중요한 유전자 치료제의 잠재적인 승인, 상용화, 상업생산에 따른 추가 수익을 확보할 수 있게 됐다”고 말했다.

이어 “이번에 받게 될 1억3000만달러의 선불 계약금 및 단기 마일스톤과 지난 10월에 사노피로부터 받은 3000만달러의 투자금을 합하면 추가 마일스톤 없이도 보유 현금으로 회사 운영을 계속할 수 있는 기간을 2026년 중반기까지로 연장할 수 있다”고 설명했다.

포브스 박사는 얀센과의 계약을 통해 탄탄한 재무 상태를 유지하면서 구강건조증(Xerostomia)과 파킨슨병에 대한 자사의 후기 단계 임상 프로그램 2개(각각 ‘AAV-AQPI’ ‘AAV-GAD’ 와 선도적인 일관(end-to-end) 생산 역량에 집중할 수 있게 됐고 100% 소유 자산을 중심으로 잠재적인 전략적 활동을 수행할 수 있게 됐다고 강조했다.

또 “대사질환, 면역질환, 암 분야의 표적을 우선으로 하는 리보스위치 유전자 조절 플랫폼(Riboswitch gene regulation platform)의 개발을 계속 가속화하고 있다”고 덧붙였다. 이 플랫폼은 광범위한 질병 분야에서 결과를 유의하게 바꿀 잠재력이 있다고 포브스는 설명했다.