미국 머크(MSD)는 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 신경퇴행성질환 및 희귀질환 신약개발 전문기업 캐러웨이테라퓨틱스(Caraway Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 21일(현지시각) 발표했다.  

캐러웨이 보통주 100%를 인수하며, 미공개 선불 계약금과 추후 성과 연동 마일스톤을 합쳐 최대 6억1000만달러를 지급하는 조건이다. 계약금은 올해 안에 지급될 예정이다. 마일스톤은 파이프라인에 포함된 일부 신약후보물질들의 개발 진척과 관련, 일정한 목표에 도달했을 때 추후 지급하는 언아웃(earnout) 방식으로 지불된다. 

5년 전 설립된 캐러웨이는 세포의 폐기물 처리 메커니즘을 전문적으로 연구해왔다. 유전적으로 규명된 각종 신경퇴행성질환 및 희귀질환의 전임상 단계 파이프라인 4개를 보유하고 있다. 

주로 리소좀(lysosome) 기능을 조절, 독성물질과 결합한 세포의 구성요소를 제거하는 기전의 치료제 개발을 진행하고 있다. 파킨슨병과 근위축성측삭경화증(ALS) 등이 대표적 표적질환이다.

캐러웨이는 2018년에 MSD 등 여러 제약사가 출자한 벤처캐피털의 지원을 받아 2300만달러의 시리즈 A 라운드를 유치했다. 당시 이 회사의 사명은 레오스탯테라퓨틱스(Rheostat Therapeutics)였다. 1년 후 캐러웨이테라퓨틱스로 사명을 변경했다. 리소좀 기능 활성화를 통한 ‘세포 균형 회복’(restoring cellular balance)을 표방했다. 

MSD는 2018년부터 자사의 벤처캐피털 부문 자회사인 MRL벤처스펀드를 통해 캐러웨이테라퓨틱스에 대한 투자자 지위를 유지해 왔다.

MSD는 과거에도 캐러웨이가 개발하고 있는 TRPML1 표적 약물에 베팅한 적이 있다. 2019년 11월, 5억7600만달러를 투입해 TRPML1 이온 채널을 표적해 리소좀 활성을 향상시키는 약물을 개발하는 칼포타테라퓨틱스(Calporta Therapeutics)를 인수한 바 있다. 칼포타가 보유한 TRPML1 이온채널 소분자물질 효능제인 신약후보물질은 알츠하이머병뿐만 아니라 파킨슨병, ALS에도 유망한 효과를 갖고 있는 것으로 평가됐었다. 이 약물은 자연적인 뇌내 정화 메커니즘을 활성화해 독성물질의 배출을 유도한다. 

치매, 파킨슨병 등 퇴행성 신경질환에 대한 글로벌 제약업계의 투자는 지난 10년 동안 대다수 제약사 잇따른 임상 실패로 이 분야에서 철수하거나 투자 비중을 줄여왔지만 최근 몇 년 새 반등 조짐을 보이고 있다.

MSD는 이밖에 올해 4월, 108억달러를 투자해 면역매개성 장질환(궤양성대장염 및 크론병) 신약후보물질을 보유한 프로메테우스바이오사이언스(Prometheus Biosciences, 나스닥 RXDX)를 인수했다. 이어 지난 10월에는 일본 다이이찌산쿄에 55억달러(선불금 40억달러+추후 분납금 15억달러)를 지불하고 3가지 항체-약물결합(ADC) 항암제에 대한 접근권을 확보했다.

캐러웨이테라퓨틱스가 개발 중인 신약 파이프라인

캐러웨이는 앞서 2021년 6월 9일, TMEM175를 표적으로 하는 저분자 신약후보물질을 애브비에 라이선스아웃하면서 선불 계약금 1700만달러과 개발 성과에 따른 최대 2억8400만달러의 마일스톤을 받는 조건으로 협력계약을 체결했다. 

TMEM175 조절제(modulator)인 이 신물질은 TMEM175을 활성화시켜 리소좀의 기능을 원상 복구시켜, 퇴행성 뇌질환 환자에서 나타나는 독성 단백질 축적에 의한 세포사멸을 저해하는 기전을 갖고 있다. 리소좀의 활성이 저하되면 독성 단백질에 뇌에 쌓여 파킨슨병 등의 진행을 가속화하는 것으로 알려져 있다.

머크리서치래버러토리스의 조지 애도나(George Addona) 신약발굴‧전임상‧중개의학 담당 부사장은 “캐러웨이테라퓨틱스의 다양한 분야에 걸친 접근법이 리소좀 기능의 새로운 조절기전에 대한 평가에 중요한 진전을 가능케 해 주면서 진행성 신경퇴행성질환 치료제 개발의 잠재적 가능성을 높여주고 있다”고 말했다. 이어 “MSD의 전문적인 노하우와 캐러웨이테라퓨틱스가 추구해온 높은 의료수요 질환의 질병 조절 치료제 개발을 위해 추구해온 작업 성과를 결합하겠다”고 덧붙였다.

캐러웨이테라퓨틱스의 마틴 윌리엄스(Martin D. Williams) 대표는 “이번 계약은 캐러웨이 임직원의 노고와 헌신, 파괴적인 신경퇴행성질환들의 진행을 바꿔환자에게 도움을 줄 치료제를 개발하려는 사명감의 방증”이라면서 “MSD의 업계를 선도하는 연구개발 역량이 우리의 발굴 및 전임상 단계 프로그램들이 심층적으로 진행되는 데 도움을 주길 기대한다”고 말했다.