엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍이 자사의 자가 NK세포치료제(SNK01)가 멕시코 앙헬레스병원 임상연구심의위원회(Institutional Review Board·IRB) 승인을 받아 자폐증 환자를 치료한다고 15일 밝혔다.

해당 자폐증 환자는 14일(현지시간) SNK01을 첫 투약받았으며, 매달 SNK01 40억 개를 투여 받을 예정이다. 또한 바이오마커 분석을 위한 채혈과 인지능력테스트도 함께 시작됐다.

자폐증은 1000명에 1~2명 꼴로 발병되는 신경발달장애이다. 현재 자폐증의 정확한 발병원인은 밝혀지지 않았으나, 면역학적 기능과 조절의 변화가 영향을 줄 수 있다고 알려져 있다. 

NK세포는 신경세포의 기능과 신경돌기 성장 등 많은 과정에 영향을 미친다. 특히 NK세포의 기능변화는 정신분열증, 다발성경화증 등과 같은 신경 및 행동 장애의 발병과 상관관계가 있다는 것이 알려져 있다.

회사측은 SNK01가 면역조절기능을 통해 자가반응성 T세포와 손상된 뉴런을 식별하고 제거할 수 있어 자폐증과 신경 및 행동 장애 개선에 중요한 역할을 할 것으로 예상하고 있다.

폴 송(Paul Y. Song) 엔케이젠바이오텍 대표(CEO)는 “알츠하이머와 마찬가지로 자폐증 또한 동일한 신경염증이 증가한다”며 “SNK01이 자폐증 환자 치료에 있어 혁신적인 효과를 보일 것으로 기대된다”고 말했다.

㈜루다큐어, 미국 류마티스학회(ACR)발표장면

루다큐어(주)는 10일부터 15일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국 류마티스학회(American College of Rheumatology, ACR)에서 회사가 연구개발중인 골관절염 치료 후보물질의 효력시험 결과를 발표해 현장에서 많은 호응을 받았다고 최근 밝혔다.

골관절염은 기존 약물의 장기간 복용으로 인한 부작용 및 약한 통증 경감효과로 인해 마약성 진통제에 의존하는 등 미충족 의학적 수요가 존재하는 질환으로 그간 비마약성 진통제에 대한 요구가 높은 상황이다.

이번 발표에 따르면 루다큐어가 발굴한 물질은 TRPV1의 활성을 선택적으로 저해하는 기전을 가지고 있으며 선행연구에서 TRPV1 활성억제 효과와 더불어 만성 통증 동물모델에서 통증을 감소시키는 결과를 나타냈다. 또, 기존 TRPV1 길항제와는 달리 이상 고열발생이 나타나지 않아 진통 효과가 뛰어나고 부작용 없이 안전한 치료제 개발이 기대되고 있다.  

루다큐어는 이번 학회에서 포스터 발표 외에도 ACR 2023의 주요 프로그램 중 하나인 BCRC (Basic & Clinical Research conference) 세션에도 초대받아 회사가 진행해 온 그간의 연구결과를 현장에서 직접 전달함으로써, 회사가 지닌 혁신적인 치료 옵션에 대한 통찰력을 제공할 수 있었다고 덧붙였다.

김용호 루다큐어 대표는 “통증 분야에서 성공 확률이 낮은 전통적인 약물 개발법에서 벗어나 계산과학 기법의 활용으로 빠르게 선도물질을 발굴할 수 있었다”며 “특히 다양한 통증 모델을 보유하고 있어 약물 개발 및 부작용을 빠르고 정확하게 해결한 것이 장점”이라고 밝혔다.

이어 “이번 연구결과를 바탕으로 다양한 통증 질환에 대한 적응증을 확대해 나갈 예정”이라며 “현재 조제물 연구를 통해 단회투여로 수개월간 통증을 억제하는 약물 개발도 추진할 계획” 이라고 덧붙였다.

묵현상 국가신약개발사업단장이 개회사를 하고 있다.

국가신약개발사업단(이하 ‘사업단’)은 지난10월부터 온라인 교육을 시작으로 11월 13일 오프라인 교육까지 국가신약개발사업을 수행중인 과제를 대상으로 신약개발 성공 가능성을 높이기 위한 ‘CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 역량강화 교육을 성황리에 마쳤다고 밝혔다.

이번 역량강화 교육은 10월 16일부터 11월 30일까지 온라인 기초교육으로 시작되었다. 온라인 교육은 국내 제약‧바이오 기업의 CMC 업무 관련자 대상으로 CMC의 중요성과 규제기관 관련 규정, CTD 모듈2/3에 대한 이해 및 CMC 데이터 기재 원칙 등을 다루며 기초 교육에 필요한 과정을 폭넓게 다뤘다.

이어 개최된 오프라인 심화교육은 1차 온라인 교육을 수료한 참가자를 우선 참가 대상으로 했고, ’21년∼’23년 국가신약개발사업 과제 참여 기업 중 바이오의약품과 합성의약품 각 분야별 23명 대상으로 교육이 진행됐다.

이날 교육에서는 신약개발과 CMC의 이해, CMC 데이터 확보 전략, CMC 관련 허가심사 보완 사례 및 CDMO/CMO와의 커뮤니케이션 방법 등을 다루며 CMC 업무관련자들에게 실무에 직접적인 도움이 되도록 밀도 높은 교육이 진행됐다. 

묵현상 단장은 “신약개발 과정 중 국내 및 해외(미국 및 EU 등)에서 요구하는 CMC 데이터의 요구조건을 충족시키기 위해서는 CMC에 대한 이해가 필요하다”며 “참가자들은 이번 교육을 통해 CMC대한 정확한 이해뿐만 아니라 CMC 테이터 확보 전략, 관련 허가심사 및 추진 방향에 대한 체계적 수립을 할 수 있는 역량 강화의 기회가 되길 바란다”고 말했다.