프랑스 제약사 사노피는 미국 캘리포이나주 먼로파크(MENLO PARK)의 생명과학 인공지능(AI) 전문기업 바이오맵(BioMap)과 바이오신약 발굴을 가속화하기 위해 협력한다. 

바이오맵은 사노피와 획기적인 전략적 협업을 맺고 바이오맵의 AI 플랫폼을 활용한 단백질 신약개발을 위한 첨단 AI 모듈을 공동 개발하기로 했다고 10일(현지시각) 발표했다.

계약에 따라 바이오맵은 사노피로부터 선불 계약금으로 1000만달러, AI 모듈 개발에 따른 단기 마일스톤을 받을 예정이다. 이와 함께 전임상 개발, 임상 개발, 인허가, 상용화 이정표 달성 여부에 따라 최대 10억달러 이상을 받을 수 있게 된다.

AI는 정확한 예측을 위해 방대한 양의 라벨화된 데이터(labeled data)를 필요로 하는데 생명과학 분야에서는 이런 데이터가 여전히 부족하다. 바이오맵의 기본 모델은 유비쿼터스 언라벨 데이터로 학습된 하나의 대규모 모델이 다수의 다운스트림 작업 모델에 정보를 제공할 수 있도록 함으로써 생물학 분야 AI에 혁신을 일으키고 있다는 설명이다.

이 접근법은 면역학, 신경학, 종양학, 희귀질환 등 다양한 치료 영역에서 제한된 데이터로 우수한 예측을 수행할 수 있도록 한다.

양사는 바이오맵의 맞춤형 기본모델, 세계적인 수준의 AI 전문성과 사노피의 독점적 데이터, 단백질공학 분야에서 컴퓨팅 혁신, 심층적인 생물학적제제 개발 경험을 활용해 생물학적제제 설계 및 다중매개변수 최적화를 가능하게 하는 첨단 AI 모델 및 단백질 대형언어모델(Large Language Model, LLM)을 개발키로 했다.

바이오맵의 기본 모델(Foundational model)인 xTrimo(Cross-Modal Transformer Representation of Interactome and Multi-Omics)는 60억개 이상의 단백질, 1000억개 이상의 단백질-단백질 상호작용(PPI), 수 조 개의 단일세포 유전자 발현 측정치를 포함한 독자적 데이터세트를 갖춘 LLM 기반 AI 플랫폼이다.

사노피는 지난해 AI 신약개발 기업인 엑센티아(Exscientia), 아톰와이즈(AtomWise), 인실리코메디신(INSILICO MEDICINE) 등과 공격적으로 파트너십을 체결하면서 종양학 면역학 분야에서 저분자화합물 후보물질을 발굴 및 개발해온 데 이어 이번에 바이오맵과의 제휴를 통해 단백질(고분자) 신약 발굴에 나서게 됐다.

아케로테라퓨틱스 로고

미국 캘리포니아주 남샌프란시코 소재 아케로테라퓨틱스(Akero Therapeutics, 나스닥 AKRO)가 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 신약후보물질인 에프룩시퍼민(efruxifermin, EFX, 개발코드명 AKR-001)의 SYMMETRY 2b상 임상결과를 10일(현지시각) 발표했으나 지난해 9월 HARMONY 2b 톱라인 결과와 달리 1차 평가지표를 충족하지 못했다.

아케로는 이 결과를 긍정적으로 해석하고 3건의 3상을 병행 진행할 계획이라고 설명했으나 투자자들의 반응은 냉랭했다. 주당 40달러 대를 유지하던 주가는 발표 직전 50달러 대로 올라서며 기대감을 키웠으나 임상결과 발표 직후 18달러로 급락, 약 20억달러의 시가총액이 증발했다.

아케로는 10일 SYMMETRY 2b상의 1차 평가지표인 간섬유화증 개선에서 위약 대비 임상적으로 통계적으로 이점을 제시하지 못했다고 시인했다. 투약 36주차에 50mg 및 28mg 투여군에서 NASH 악화 없이 간 섬유화가 최소 1단계 이상 개선된 환자 비율은 각각 22%, 24%에 그쳤으며 위약은 14%로 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

다만 에프룩시퍼민 투여군의 4%는 대상성 간경변증(F4)부터 F1 또는 F2까지 NASH의 악화 없이 3단계 또는 2단계 씩 섬유증 개선을 경험한 데 비해 위약군에서는 0%였다고 내세웠다.

2차 평가지표인 섬유증 악화 없이 NASH 해소(resolution)를 달성한 환자 비율은 28mg 및 50mg 치료군에서 각각 63%, 60% 관찰된 데 비해 위약군에서는 26%로 나타나 통계적 유의성을 확보했다. 이는 현재까지 NASH 해소(증상 완화)와 관련해 보고된 가장 높은 반응률이라고 설명했다.

이밖에도 간 손상 및 섬유증의 비침습적 지표, 인슐린 감작 및 지질단백질 지표 등에서도 두 EFX 용량 투여군 모두 통계적으로 유의미한 개선이 관찰됐다고 밝혔다.

아케로는 이번 임상 결과를 긍정적으로 해석하고 총 3건의 3상을 진행키로 했다. 2건의 임상은 연내 등록하고 1건은 FDA와 협의해 진행키로 했다.

반면 지난해 9월 발표된 HARMONY 2b상에서는 에프룩시페민은 1차 평가지표 달성 비율(지방간염 악화 없는 간섬유화증의 1단계 이상 개선 비율)이 50mg 및 28mg 투여군, 위약군에서 각각 41%와 39%, 20%로 관찰돼 통계적 유의성을 확보한 바 있다.