애브비는 독점적 인수 옵션을 행사해 미국 캘리포니아주 샌프란시스코의 신경퇴행성질환 PINK1 표적치료제를 개발하는 마이토키닌(Mitokinin)을 인수했다고 5일(현지시각) 발표했다. 

마이토키닌은 PINK1 표적 계열 최초 질병조절제(선택적 PINK1 촉진제)로 기대를 모으고 있는 파킨슨병 치료제를 개발 중이다.

애브비는 2021년 3월, 마이토키닌이 개발 중인 선도물질 PINK1 신약후보물질의 임상시험 계획(IND) 신청서 제출을 위한 전임상시험을 완료하면 마이토키닌 인수를 위한 독점권을 행사하기로 약정했었다. 따라서 최근 마이토키닌은 이 신약후보에 대한 IND 제출을 목전에 두고 있는 것으로 보인다.

당시 계약에 따른 이번 옵션 행사로 애브비는 마이토키닌 주주들에게 총 1억1000만달러를 지급키로 했다. 아울러 추후 PINK1 프로그램의 성공에 따른 개발‧상용화 성과를 달성했을 때 최대 5억4500만달러의 성과금을 추가로 건네기로 했다. 시판 후에는 매출액 단계별 로열티를 수수할 권한을 보장했다.

PINK1 단백질은 미토콘드리아 인산화효소의 하나로, 미토콘드리아가 본연의 기능을 수행하지 못하면 이를 건강한 미토콘드리아로 대체되도록(turnover) 촉진하는 작용을 한다. 미토콘드리아계의 건강성을 유지하는 데 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

PINK1 단백질에 변이가 발생하면 잘못된 미토콘드리아 기능의 회복의 중단되고 가족성 파킨슨병과 연관된 미토콘드리아 내 단백질의 부적절한 접힘을 축적한다는 게 연구자들의 가설이다.

따라서 PINK1 단백질의 활성을 유도하면 미토콘드리아 기능장애에 대응할 수 있게 되고, 미토콘드리아의 건강성을 개선해 가족성 파킨슨병뿐만 아니라 산발성 파킨슨병에도 질병조절제 대안이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

애브비의 조나손 세지윅(Jonathon Sedgwick) 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당대표는 “파킨슨병은 지속적으로 크게 충족되지 못한 의료 수요가 존재하는 질환의 하나로 환자와 보호자는 물론 사회 전체에 영향을 미치고 있다”며 “이번 인수로 우리의 신경의학 포트폴리오를 확충하고 잠재적인 파킨슨병 신약개발을 모색하게 돼 기쁘다”고 말했다.

이어 “현재 사용 중인 파킨슨병 치료제들이 관련 증상들을 경감시킬 수 있는 있지만, 증상의 악화를 예방할 수 있는 치료대안은 아직까지 없다”며 “PINK1을 표적으로 작용하는 새로운 치료법이 파킨슨병의 발병과 악화 과정을 변화시킬 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

마이토키닌의 다니엘 드 룰레(Daniel de Roulet) 대표는 “애브비의 세계적인 수준의 신경의학 및 외부 혁신조직에 힘입어 우리가 진행해 왔던 신약후보물질 개발 프로그램의 진행이 가속화할 수 있게 될 것”이라고 기대했다.

미토콘드리아 기능장애에 대응하는 PINK1 단백질의 역할에 대해서는 예전부터 알려져 왔지만, 파킨슨병을 치료하기 위해 선택적으로 뇌에 침투하는 PINK1 촉진제를 개발하는 일은 여전히 도전적인 과제로 남아 있다.

마이토키닌의 니콜라스 허츠(Nicholas Hertz) 최고과학책임자는 “우리가 확보한 전임상 자료에서 PINK1 촉진제가 PINK-1의 조절기전에 영향을 미치지 않으면서 손상된 미토콘드리아에서 발견되는 활성형 PINK1의 작용을 선택적으로 향상시켜 주는 것으로 입증됐다”면서 “이 같은 치료법이 파킨슨병 환자들에게 유의할 만한 임상적 유익성을 제공할 것으로 믿는다”고 말했다.

마이토키닌은 캘리포니아주립대 샌프란시스코캠퍼스(UCSF)에 소속된 니콜라스 허츠 박사와 케번 쇼캣(Kevan Shokat) 박사가 개발한 PINK1의 활성을 선택적으로 증가시키는 기전의 신물질을 기반으로 2013년에 창립됐다. 투자자로 미션바이오캐피털(Mission BioCapital)과 화이자벤처스(Pfizer Ventures), 사맘바이아인베스트먼트(Samambaia Investments) 등이 참여했다.