이스라엘의 세포치료제 전문 생명공학기업 가미다셀(Gamida Cell, 나스닥 GMDA)은 동종이계 세포치료제 ‘오미서지’(Omisirge 성분명 오미두비셀-onlv, Omidubicel-onlv)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 17일(현지시각) 발표했다. 

오미서지는 호중구 회복시간과 감염증 발생률을 낮추기 위해 골수를 제거한 이후 탯줄혈액(제대혈) 이식이 예정돼 있는 12세 이상의 소아 및 성인 혈액종양 환자들을 위한 동종이계 세포치료제로 허가받았다. 제대혈 이식 전에 오미서지를 투여하면 호중구 생착기간을 단축하고, 더 높은 치료효과를 얻을 수 있다.

이번 승인은 1건의 글로벌, 피험자 무작위 배정 방식 3상 임상시험(NCT02730299)을 바탕으로 이뤄졌다. 이같은 3상 결과를 토대로 동종이계 줄기세포 이식수술 치료제가 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.

임상 결과 오미서지 치료의향(ITT) 환자군에서 호중구 회복에 평균 12일이 소요돼 표준 제대혈이식 대조군의 22일보다 우위를 보였다. 

이식수술 후 100일차에 이르는 기간 동안 2급/3급 세균감염증 또는 3급 진균감염증이 발생한 비율은 오미서지 투여군이 39%, 대조군이 60%로 집계됐다. 

전체 3상 결과는 미국 혈액학회(ASH)가 발간하는 의학 학술지 ‘혈액’(Blood)에 게재됐다.

오미서지의 안전성 프로필은 골수 제거 후 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받을 때 예상되는 부작용 발생 정도와 거의 비슷했다. 오미서지 투여군 117명 가운데 주사 관련반응이 47%(3급 및 4급은 15%), 급성 이식편대 숙주병이 58%(3급 및 4급은 17%), 만성 이식편대 숙주병이 35%, 이식 실패가 3%에서 나타났다. 다만 수술 후 100일까지 관찰한 이식편대숙주병의 발병 비율은 오미서지 투여군이 대조군보다 높게 나타났다.

3상에서 오미서지 투여군의 40% 이상이 인종적, 민족적으로 다양해 오미서지가 줄기세포 이식수술에서 나타나고 있는 인종에 따른 효과 격차를 해소하는 데 도움이 될 것으로 분석됐다. 

전미 골수공여 프로그램(National Marrow Donor Program, NMDP)의 스티븐 더바인(Steven M. Devine) 최고의학책임자는 “이번 오미서지 승인은 조혈모세포 이식수술에서 의미 있는 진전”면서 “미국에서 흑인 환자는 겨우  29%만이 공여자 등록자료에서 자신에게 맞는 사람을 찾고 있는 반면 백인 환자는 이 수치가 79%에 달하고 있기 때문”이라고 말했다. 이어 “오미서지가 새로운 공여원으로 인종적으로나 민족적으로 다양한 배경을 나타내면서 자신에게 맞는 공여자를 찾는 데 어려움을 겪어야 했던 환자들을 위한 줄기세포 이식수술 접근성을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

앞서 오미서지는 줄기세포 이식을 위한 추가 공여원을 필요로 하는 미충족 의료수요를 해소하기 위한 차원에서 FDA로부터 ‘혁신치료제’, ‘우선심사’, ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

가미다셀의 애비 젠킨스(Abbey Jenkins) 대표는 “FDA가 오미서지를 승인한 것은 혈액종양 환자들을 위한 치료를 중대한 발전”이라며 “줄기세포 이식 접근성이 확대될 뿐만 아니라 환자의 치료결과를 향상시켜 줄 것으로 믿는다”고 말했다.

동종이계 조혈 모세포 이식수술은 급성 골수성 백혈병, 급성 림프모구성 백혈병, 만성 골수성 백혈병, 골수이형성 증후군 등 혈액종양 환자들을 위한 치유(완치) 대안이 될 수 있다. 동종이계 이식은 골수나 제대혈 등 공여자의 세포를 사용하는 것이다.

오미서지는 가미다셀이 독자 보유한 니코틴아마이드(NAM) 기술을 적용해 조혈전구세포(hematopoietic progenitor cell)를 늘림으로써 간세포(幹細胞) 성향을 보전하고, 골수로의 귀환(homing to the bone marrow)을 유도하며, 이식 용적을 유지하는 방식으로 작용한다. 이스라엘 남부도시 키랴트갓(Kiryat Gat)에 소재한 가미다셀의 첨단 GMP 인증 제조시설에서 생산된다. 제조 개시 후 30일 이내에 미국 전역의 이식센터에 공급될 전망이다.

가미다셀은 노바티스로부터 연구개발비를 투자받았다. 2021년 11월 FDA에 생물학적제제승인신청(BLA)을 제출하려 했으나 FDA가 이수라엘 제조시설에 대한 추가 자료를 요청하면서 BLA 제출이 2022년 상반기로 미뤄졌다. 이에 2022년 2월 순차적 자료 제출에 들어가 작년 2분기에 자료 제출을 완료한 바 있다. 당초 승인 목표 예정일은 올해 1월 30일로 잡혔으나 3개월 심사가 연장된 바 있다.