일본 다케다제약이 캐나다 온타리오주 토론토의 소규모 생명공학기업 트레벤티스(Treventis Corporation)와 알츠하이머병 치료제 연구 제휴를 맺었다.

트레벤티스는 다케다와 알츠하이머병의 핵심 단백질인 타우(tau)를 표적으로 하는 저분자 신약후보물질의 연구, 개발, 상용화를 위해 옵션 행사, 연구 제휴, 라이선스아웃 계약을 체결했다고 11일(현지시각) 발표했다.

트레벤티스는 타우 잘못 접힘을 현저하게 감소시키는 신물질을 개발 중이다.  신물질은 알츠하이머병뿐만 아니라 다른 타우병증에서도 질병을 조절할 수 있는 잠재적인 메커니즘을 갖고 있다. 

타우는 많은 형태를 갖고 있고 3차원 구조를 실험적으로 문서화하기 어려운 비정형 단백질의 일종으로 저분자를 사용해 타우를 표적으로 삼는 것은 어려운 일로 알려졌다.

트레벤티스 연구팀은 여러 잘못 접힌 단백질 간의 에피토프 공통점을 이용해 이 단백질을 표적으로 삼는 방법을 개발했다. 즉 단백질 잘못 접힘의 초기 단계 모델을 구축하기 위해 컴퓨터 예측 단백질 오접합 구조 약물 디자인 모델 CCM(Common Conformational Morphology)을 만들었다.

이를 통해 오접합 단백질 타깃의 약물 활성화 부위를 찾고 분자를 디자인하며 안전성 등을 최적화시키고 혈액뇌관문도 넘는 저분자 물질을 도출했다는 설명이다.

이 플랫폼의 원천기술은 캐나다 토론토의 UHN(University Health Network, 종합병원이자 연구기관)의 크렘빌 뇌연구소(Krembil Brain Institute)의 도널드 웨버(Donald Weaver) 박사가 주도적으로 개발했다. UHN 연구진은 15년간 많은 실패와 인내, 트레벤티스의 유연한 연구 풍토 덕분에 일궈낸 성과라고 소개했다.

이번 계약으로 다케다는 타우 프로그램의 개발과 상용화를 위해 프로그램의 전세계 독점적 라이선스를 행사할 수 있는 옵션을 갖게 됐다. 

트레벤티스는 제휴 과정에서 연구비, 옵션 행사비, 임상 진척, 상용화에 따른 마일스톤을 받게 되며 모든 마일스톤이 달성될 경우 최대 3억7250만달러의 마일스톤과 별도의 순매출 대비 로열티를 받게 된다. 

트레벤티스의 크리스토퍼 바덴(Christopher Barden) CEO는 “다케다와 협력해 새로운 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하게 돼 매우 기쁘다”면서 “트레벤티스 타우 프로그램이 중추신경계 약물 개발에서 다케다의 상당한 전문성 및 상업적 영향력과 시너지 효과를 낼 것으로 믿는다”고 말했다. 이어 “이번 파트너십은 우리의 CCM 플랫폼을 검증하는 이정표이자 알츠하이머병 치료에서 중요한 잠재적인 진전”이라고 덧붙였다.