한국노바티스의 만성골수성백혈병(CML) 3차 치료제 ‘셈블릭스정’(Scemblix 성분명 애시미닙 asciminib)이 건강보험 급여 대상에 선정됐다. 건강보험심사평가원은 지난 6일, 2023년도 4차 약제급여평가위원회를 열어 이 약제의 요양급여 적정성을 의결했다. 건강보험공단과의 약가협상과 건강보험정책심의위원회를 거치면 올 여름 께 급여 등재 절차가 마무리 될 전망이다.

셈블릭스 급여 적용은 환자들의 요구에 힘입어 최근 급물살을 탔다. 백혈병환우회는 지난 3월 입장문을 내어 셈블릭스 급여를 촉구한 바 있다. 정부에는 급여 절차의 신속한 진행을, 제약사에는 적절한 재정분담 방안 제시 등을 각각 호소했다.

셈블릭스 급여 논의는 같은 달 22일 열린 암질환심의위원회에 재상정돼 통과됐고, 보름 여가 지난 이날(6일) 약평위 심사 관문도 넘어섰다.

셈블릭스는 노바티스의 최초의 CML 표적치료제이자 원조 1세대 티로신 키나제 억제제(TKI)인 ‘글리벡필름코팅정’(Gleevec 성분명 이매티닙, Imatinib), 2세대 TKI 제제인 ‘타시그나캡슐’(Tasigna 닐로티닙, nilotinib)에 이어 3번째로 개발된 4세대 TKI 제제다.

노바티스가 4세대 표적치료제를 개발한 것은 1~3세대 치료제로도 효과를 보지 못하는 환자가 존재하기 때문이다. 내성으로 인한 치료 실패율은 치료 단계가 올라갈수록 높아지기 때문에 이를 극복할 수 있는 치료 옵션이 필요했다. 셈블릭스는 TKI 계열 1~3세대 표적항암제와는 다른 암 단백질을 표적해 공격한다. 표적이 다르기 때문에 항암제 간 간섭을 줄일 수 있어 종전 치료제로 효과를 보지 못한 환자들의 3차 이상 치료에 적합하다.

급성골수성백혈병 성인 환자의 유도요법 이후 유지요법에 급여 신청된 한국BMS제약의 ‘오뉴렉정’(Onureg 성분명 아자시티딘 azacitidine)도 이날 약평위에서 급여 적정성을 인정받아, 급여 등재를 눈앞에 두게 됐다.

2022년 3월 오뉴렉이 국내 허가되기 전까지 아자시타딘 성분의 항암제로 세엘진 ‘비다자주’(Vidaza), 삼양홀딩스 ‘아자리드주’(Azalid), 보령제약의 ‘비자다킨주’(Vizadakin), 인타스파마슈티컬스의 ‘아자딘주’(Azadine) 등이 있었다. 경구제인 오뉴렉이 이번에 급여 등재 대상에 오름으로써 주사제만 있던 기존 시장에 변화를 일으킬 것으로 보인다. 경구형 제형이 도입됨에 따라 변화가 있을 것으로 예상된다.

아자시티딘은 저메틸화제로, 핵산을 구성하는 시티딘(cytidine)과 화학적으로 유사한 구조다. 저용량에서는 DNA 메틸전이효소를 억제해(효소와 공유결합) DNA의 메틸화를 방해한다. 이럴 경우 DNA 메틸화의 영향으로 침묵하던 종양 억제 유전자가 회복돼 종양 증식을 억제하게 된다.

한국쿄와기린의 만성 신장질환 환자 고인산혈증 치료제 '네폭실캡슐’(구연산제이철수화물)'은 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다는 결과지를 받았다. 제약사가 약평위가 제안한 약가를 수용했을 때에만 급여가 가능하다는 의미로, 향후 약가협상 과정이 주목된다.

한국릴리의 RET 표적항암제 ‘레테브모캡슐’(Retevmo 성분명 셀퍼카티닙 selpercatinib)은 급여 적정성을 재논의하기로 했다. 레테브모는 국내서 △RET 융합 양성 비소세포폐암 △RET 변이 갑상선 수질암 △RET 융합 양성 갑상선암 등 3개 적응증을 갖고 있으며 이에 대한 급여 등재가 신청됐다.

한국화이자의 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스캡슐’(Vyndamax 성분명 타파미디스, tafamidis)과 한국노바티스의 MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제  ‘타브렉타정’(Tabrecta 성분명 카프마티닙 capmatinib)은 급여 진입에 실패했다.