매사추세츠공과대학(MIT)의 저명한 CRISPR 유전자편집 연구자인 펑장(Feng Zhang)과 알닐람파마슈티컬스에서 거의 20년을 보낸 종양학 부분 책임자 아킨 아킨크(Akin Akinc)가 의기투합해 아에라테라퓨틱스(Aera Therapeutics)를 16일(현지시각) 출범시켰다.   

2021년 매사추세츠주 보스턴에 설립된 이 회사는 시리즈A와 B를 동시에 진행해  1억9300만달러를 끌어모으며 은둔자에서 공개된 회사로 공식 데뷔했다. 기존 유전의학이 해결할 수 없는 질병 영역을 확장해 두각을 나타낸다는 게 이들의 모토다. 

RNA 기반 의약품을 비롯해  유전자 교체 및 유전자 편집 응용 프로그램을 포함하는 유전자요법은 한번에 끝낼 수 있을 정도로 강력하고 오래 지속되는 치료효과를 이끌어낼 수 있다는 잠재적 가능성 덕분에 지난 10년 동안 생명공학 스타트업과 빅파마에게 관심을 끈 핫한 분야였다.

그러나 유전자요법은 신체의 적합한 부위에 해당 유전자를 전달하는 게 여전히 용이하지 않은 장애에 발목이 잡히고 있다. 주입된 유전자 의약품은 전달 효율의 저하로 종종 결국 간질환 치료로 제한되거나, 병목 현상이 일어나고 접근성과 수율이 낮은 생체외(ex vivo) 제조방식에 막혀 있다. 즉 siRNA, ASO, mRNA 및 DNA 조작, 유전자편집기술 등은 빠르게 발전했지만 전달 시스템은 정체 상태를 유지하고 있다. 

유전자 의약품은 부분적으로 조작된 바이러스 등 유전자요법을 작동하게 하는 구성 요소에 들어가는 높은 비용으로 인해 개발 및 제조 비용이 만만치 않다. 

2021년에 MIT 브로드연구소의 펑장 박사와 하버드대 연구팀은 인체 내에서 유전자물질을 운반할 수 있는 ”캡시드 유사(capsid-like)” 구조를 형성할 수 있는 인간 게놈 내 단백질 모음을 규명했다. 즉 핵산(DNA 및 RNA)를 대량 운반할 수 있는 캡시드 유사구조를 형성할 수 있는 단백질 나노입자 전달 플랫폼을 개발한 것이다. 그 중 PEG10으로 알려진 단백질은 ‘사이언스’ 저널에 ”특정 RNA를 포장, 분비, 전달”하도록 조작될 수 있다고 보고됐다.

펑장은 또 새롭고 프로그래밍 가능한 유전자편집 효소의 치료 플랫폼을 특허등록했다. 효소의 크기가 작아 기존 유전자편집에서 포장 및 전달 문제를 극복하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다. 

펑장은 이들 연구성과를 유전자편집 회사를 구축한 경험이 있는 Arch Venture Partners의 밥 넬슨(Bob Nelsen)과 GV의 이시 로젠(Issi Rozen) 등 2명의 투자 컨설턴트에게 맡겨 사업화하기로 했다. 

펑장은 2013년에 제니퍼 더드나(Jennifer Doudna) 등 동료들과 함께 유전자편집회사인 에디타스(Editas Medicine)을 창업했으며 3개의 유전자편집 관련 기업을 추가로 공동 설립했다.

2022년 9월, 펑장은 아에라의 CEO로 아킨 아킨크를, 좀 더 최근에는 알닐람의 오랜 리더인 존 마라가노어(John Maraganore)를 이사회 의장으로 앉혔다.

아킨크는 아직 아에라가 신약후보물질 파이프라인 구축 작업을 진행하고 있지 않다고 말했다. 대신 기술을 개발하고 잠재적인 응용 프로그램을 식별하는 데 시간을 보내고 있다고 소개했다.

그는 ”유전자요법 공간에서 현재 충족되지 않은 가장 큰 수요는 유전자 전달 분야”라며 ″궁극적으로 우리가 추구하는 것은 유전의학이며, 전달 효율성을 높이는 데 집중할 것”이라고 말했다.