미국 캘리포니아주 샌디에이고의 시다라테라퓨틱스(Cidara Therapeutics, 나스닥 CDTX)와 뉴저지주 모리스타운(MORRISTOWN) 내 파시패니(Parsippany)의 멜린타테라퓨틱스(Melinta Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA) 항균약물자문위원회가 레자펀진(rezafungin)의 승인을 권고했다고 25일(현지시각) 발표했다. 

에키노칸딘(Echinocandins) 계열 항진균제로는 한국화이자의 ‘에락시스주’(Eraxis 성분명 아니둘라펀진 Anidulafungin), 한국MSD의 ‘칸시다스주’(Cancidas 성분명 카스포펀진 Caspofungin), 한국아스텔라스제약의 ‘마이카민주사’(Mycamine 성분명 미카펀진 Micafungin) 등 크게 3가지 의약품이 쓰이고 있다.

에키노칸딘 계열인 레자펀진이 승인받을 경우 칸디다혈증과 침습성 칸디다증 치료제로는 10년 이상 만에 처음으로 등장하는 신약이 된다. 아니둘라펀진은 2006년 2월 17일, 카스포펀진은 2001년 1월 26일, 미카펀진은 2005년 3월 16일에 각각 FDA 승인을 얻었다.

FDA 자문위원회는 찬성 14표, 반대 1표로 레자펀진이 대체 치료 옵션이 제한적이거나 없는 성인 환자의 칸디다혈증 및 침습성 칸디다증 치료에 긍정적인 위해성 대비 유익성을 보인다고 결론내렸다.

자문위원회의 이번 투표 결과는 시다라의 글로벌 3상 ReSTORE 임상시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이뤄졌다. STRIVE 2상 임상과 광범위한 비임상 개발 프로그램 자료도 이를 뒷받침했다.

주 1회 투여하는 레자펀진은 현재 표준요법인 1일 1회 투여하는 카스포펀진(caspofungin)과 비교했을 때 통계적 비열등성이 입증돼 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 1차 평가지표를 모두 충족했다.

FDA는 자문위원회 권고에 구속되지는 않지만 일반적으로 이를 고려해 결정을 내린다. 시다라의 레자펀진 NDA는 작년 7월에 FDA에 제출돼, 9월에 접수와 동시에 우선심사 대상으로 지정됐다. 감염질환제품인증(QIDP)에 따라 심사 기한은 오는 3월 22일까지로 정해졌다.

시다라테라퓨틱스는 2022년 7월 22일 멜린타테라퓨틱스(Melinta Therapeutics)에 미국 판권을 양도하는 계약을 체결했다. 시다라가 멜린타로부터 3000만달러의 선불계약금, 6000만달러의 인허가 마일스톤, 최대 3억7000만달러의 발매 관련 마일스톤, 별도의 낮은 두자릿수 내지 중간 두자릿수 %의 순매출 대비 로열티를 받기로 했다.

먼디파마는 2019년에 3000만파운드의 선불계약금 및 9백만파운드의 지분투자, 최대 5억2900만파운드의 마일스톤, 별도의 매출 대비 로열티를 지급하는 조건으로 시다라테라퓨틱스로부터 미국과 일본을 제외한 레자펀진의 전세계 판권을 도입한 바 있다. 2022년 8월 유럽의약품청(EMA)에 신약승인신청이 접수돼 현재 심사 중이다.

시다라는 침습성 칸디다증의 예방 효과를 검증하는 레자펀진의 3상 ‘ReSPECT prophylaxis’ 연구를 계속할 예정이다. 예방 적응증에 대한 신약승인 추가 신청은 멜린타가 맡기로 계약돼 있다.

시다라의 제프리 스타인(Jeffrey Stein) 최고경영자는 “FDA 자문위원회가 치료하기 어렵고 종종 치명적인 칸디다혈증과 침습성 칸디다증에 대해 레자펀진의 승인을 권고해 매우 기쁘다”며 “이번 긍정적인 권고는 10년 이상 신약이 승인되지 않은 침습성 칸디다 감염 환자에게 주 1회 투여 치료 옵션을 제공한다는 목표를 향한 중요한 진전”이라고 밝혔다.

멜린타테라퓨틱스의 크리스틴 앤 밀러(Christine Ann Miller) 최고경영자는 “자문위원회가 레자펀진이 칸디다혈증과 침습성 칸디다증 치료에서 미충족 수요를 충족시킬 수 있다는 점을 인정해 기쁘게 생각한다”며 “레자펀진의 FDA 승인을 위해 파트너인 시다라와 긴밀히 협력하고 있다”고 호응했다.