미국 매사추세즈주 뉴튼(NEWTON) 소재 에이서테라퓨틱스(Acer Therapeutics, 나스닥 ACER)와 그 제휴사인 스위스 제네바의 릴리프테라퓨틱스(RELIEF THERAPEUTICS)는 요소회로장애(urea cycle disorder, UCD) 신약인 ‘올프루바’(Olpruva, 성분명 페닐부틸산나트륨, sodium phenylbutyrate, 개발코드명 ACER-001) 현탁액이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판 승인을 받았다고 27일(현지시각) 발표했다. 

상세한 적응증은 카르바밀인산 합성효소(carbamylphosphate synthetase, CPS), 오르니틴 카르바밀전달효소(ornithine transcarbamylase, OTC), 아르기노숙신산 합성효소(argininosuccinic acid synthetase, AS)의 결핍을 수반하는 요소회로장애 환자의 치료다.

요소회로장애는 혈액 속에 해로운 암모니아의 축적을 유발할 수 있는 희귀 유전질환 중 하나다. 암모니아 수치가 조절되지 않을 경우 뇌 손상과 신경인지장애를 초래할 수 있다. 시간이 지나면서 암모니아가 증가하는 것은 심각한 일이어서 식이 단백질을 제한하고 암모니아 수치 조절에 도움이 되는 치료 옵션을 확보하는 게 중요하다.

올프루바는 신약 신청자가 승인을 위해 부분적으로 제3자 데이터에 의존할 수 있도록 하는 규제 경로인 연방식품의약품화장품법(FDCA) 505(b)(2)를 통해 승인됐다.

에이서는 신약허가신청서(NDA)에서 CPS, OTC, AS 결핍을 수반하는 요소회로장애 환자의 만성관리를 위한 보조요법제로 승인된 ‘부페닐’(Buphenyl, 성분명 sodium phenylbutyrate) 분말에 대한 전임상 결과, 임상시험의 안전성 및 유효성 데이터를 인용했다. 또 올프루바와 부페닐 분말의 생체이용률 및 생물학적 동등성을 평가한 연구결과 등을 추가로 제출했다.

에이서의 크리스 셸링(Chris Schelling) 설립자 겸 최고경영자는 “처음으로 1회용 봉지에 포장된 혁신적인 페닐부틸산 나트륨 현탁액 신제형인 올프루바가 FDA 승인을 받음으로써 희귀질환을 앓는 사람을 위한 새롭고 차별화된 치료 옵션을 개발하기 위한 지속적인 노력의 결실을 맺었다”고 말했다. 이어 “요소회로장애 환자들은 기존 치료에서 겪을 수 있는 몇 가지 문제를 해결하기 위한 대체 치료 옵션으로 올프루바를 갖게 됐다”며 “치료가 어려운 질병을 앓고 있는 사람을 위해 새로 승인된 치료 선택권을 제공하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

올프루바는 에이서가 FDA로부터 승인을 취득한 첫 번째 제품이다. 에이서는 올프루바 이번 승인으로 올해 3월 공표한 대로 벤처캐피탈인 마라톤자산운용(Marathon Asset Management L.P)으로부터 4250만달러의 기업 대출을 받을 수 있게 됐다. 이 자금은 2023년 하반기까지 기업 운영에 쓰일 예정이다. 그러나 이 회사 주가는 24일 종가 3.72달러에서 27일 종가 2.48달러로 주저앉았다. 신제품 승인은 환영할 일이지만 대출을 받아 회사를 운영해야 한다는 게 부정적인 평가를 받은 것으로 분석됐다.

한편 부광약품은 2015년 7월 에이서의 시리즈A 투자 유치에 200만달러(당시 23억원)를 투자해 지분 9.3%를 취득했으며 현재 지분율은 6.5% 수준이다.