바이오젠은 과산화물 제거효소 1((superoxide dismutase 1, SOD1) 변이에 의한 근위축성측삭경화증(근위축성측삭경화증(筋萎縮性側索硬化症 amyotrophic lateral sclerosis, ALS, 일명 루게릭병) 치료제로 개발 중인 토퍼센(tofersen)의 ‘우선심사’ 지정에 따른 처방약생산자수수료법(PDUFA) 의거 신약승인 결정시한이 기존 2023년 1월 25일에서 4월 25일로 3개월 지연됐다고 17일(현지시각) 발표했다. 

이 적응증에 대한 치료제가 전무한 가운데 바이오젠은 현재 진행 중인 심사과정의 일부로 FDA가 추가로 요구한 정보를 제출했다고 밝혔다. 하지만 미국 식품의약국(FDA)은 이를 허가신청 내용의 ‘중요한 수정’(major amendment)으로 간주하고, 추가 심사를 위한 기한 연장을 통보해왔다.

또 미국 캘리포니아주 샌디에이고의 희귀질환 치료제 전문기업 트래비어테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 면역글로불린A 신병증(IgA nephropathy, IgAN) 신약후보물질 스파센탄(sparsentan)의 우선심사 지정에 따른 PDUFA 신약승인 결정시한이 기존 2022년 11월 17일에서 2023년 2월 17일로 3개월 연장됐다고 대상으로 지정됐다고 지난 13일(현지시각) 발표했다.

FDA는 다른 IgAN 신약과 마찬가지로 간에 대한 위험평가모니터링전략(Risk Evaluation Monitoring Strategy, REMS) 자료를 살펴보겠다고 트래비어에 요청했다. 이는 중요 수정으로 간주돼 피드백이 요구됨에 따라 심사기한이 연장됐다.

트래비어의 최고의학책임자인 줄라 인릭(Jula Inrig) 박사는 “FDA는 심각한 약물유발 간 손상(drug-induced liver injury, DILI)이 다른 엔도텔린 수용체 길항제(Endothelin Receptor Antagonist, ERA) 계열 약물에서도 나타났고, 스파센탄이 FDA에 제출한 자료는 가속승인 심사에 사용할 수 있는 수준으로 제한돼 있기 때문에 간 기능을 모니터링하는 REMS가 보장돼야 한다”고 말했다. 아울러 신장 전문의가 이런 계열의 약물을 처음 사용해봤다는 점을 감안할 때 더욱 주의 깊게 FDA가 심사할 수밖에 없을 것이라고 덧붙였다.

트래비어는 간염증 효소 지수인 AST 및 ALT 무증상 상승을 제외하면 스파센탄이 전반적으로 유리한 내약성 프로파일을 보여줬다며 안전성을 지지했다. 인릭은 이어 “현재까지 눈에 띄는 간 손상에 대한 임상적 진단은 보고된 바 없다”며 “빌리루빈 상승이 관찰되지 않았고, 소수의 무증상 AST/ALT 상승 환자의 간 기능이 비정상적이라는 증거는 없으며, 스파센탄과 AST/ALT 상승 사이의 용량 비례 반응도 아직 감지되지 않았다”고 해명했다.

이에 따라 FDA는 스파센탄에 대한 추가 임상 데이터나 연구의 필요성을 표명하지 않았으며 요청된 수정 사항은 오로지 스파센탄의 REMS를 업데이트하기 위한 것에 국한된다고 덧붙였다. 또 FDA가 진행 중인 스파센탄 프로그램의 데이터가 REMS를 변경하도록 요구할 경우 그에 맞게 REMS를 수정할 수 있도록 허용했다고 전했다.