아일랜드 더블린에 본사를 둔 신옥스테라퓨틱스(SynOx Therapeutics Limited)는 건활막 거대세포종양(Tenosynovial Giant Cell Tumour, TGCT) 및 기타 질환 치료제로 개발을 진행 중인 에막투주맙(emactuzumab)이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난달 31일(현지시각) 발표했다. 

에막타주맙은 이번에 국소성 또는 미만성(彌慢性) TGCT 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다. 이 질환은 주로 무릎관절·고관절·발목관절의 힘줄(腱), 윤활막(膜)과 활막초(鞘), 윤활주머니(囊) 등에 영향을 미친다. 관절의 기능이 상실될 수 있는데다 통증, 경직, 동작제한 등이 수반될 수 있다. 대다수 환자들은 외과적 중재술을 받고 있지만, 수술 후 재발률이 최대 50%에 이른다. 100만 환자년(patient years)당 43건이 발생하고 이 중 4건이 미만성이다.

현재까지 유럽연합(EU)에서 전신요법제로 허가를 취득한 힘줄 윤활막 거대세포 종양 치료제는 없다. 미국에서는 2019년 8월 2일 일본 다이이찌산쿄(Daiichi-Sankyo)의 자회사인 플렉시콘(Plexxikon)이 개발한 ‘투랄리오’(TURALIO, 성분명 펙시다르티닙, pexidartinib)가 비악성(nonmalignant) 희귀 쇠약종양인 TGCT의 성인용 유증상 치료제로 FDA 허가를 획득했다.

TGCT는 대식세포(macrophage)의 집락형성 촉진인자-1(CSF-1)를 만드는 세포가 그 수용체(CSF-1R)를 가진 대식세포를 끌어들여 응집시킴으로써 발생한다. CSF-1R 수용체는 대식세포 및 기타세포의 생성, 분화, 기능에 영향을 미친다. 에막투주맙은 CSF-1R을 억제하는 새로운 인간 단일클론항체로 TGCT 종양조직에서 대식세포를 억제 및 고갈시킨다. 

임상 1/2상에서 에막투주맙은 우수한 내약성과 관리 가능한 안전성 프로필과 신속하고 강한 종양 감소 및 지속반응을 입증했다. 단독요법제로서 최대 71%의 객관적반응률(ORR)을 보였고, 미만형 TGCT 환자의 자가보고에서 삶의 질 향상을 입증했다.

이에 따라 신옥스테라퓨틱스는 외과적 절제가 적합하지 않은 것으로 판단되는 국소성 또는 미만성 TGCT 환자를 대상으로 에막투주맙의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상 ‘TANGENT’ 임상시험에 착수할 예정이다.

신옥스테라퓨틱스의 레이 바로우(Ray Barlow) 대표는 “최근 1년여 동안 우리는 TGCT에서 에막투주맙을 개발하면서 의미 있는 진전을 일궈냈다”며 “이번 희귀의약품 지정을 위한 긍정적 견해들은 고통받는 환자들을 위한 잠재적 치료대안을 선보이고자 신옥스테라퓨틱스가 지속하고 있는 여정에서 중요한 진일보”라고 의미를 부여했다. 그는 3상 개시를 피험자 등록에 들어가면서 가까운 장래에 좀 더 진전된 최신자료를 공개할 수 있게 되기를 기대한다고 덧붙였다.