유럽 집행위원회가 스웨덴 생명공학기업 온코펩타이즈(Oncopeptides)의 다발성골수종 치료 신약 ‘페팩스티’(Pepaxti, 성분명 멜팔란 플루페나마이드 또는 멜플루펜, melphalan flufenamide or melflufen)를 18일(현지시각) 승인했다. 

페팩스티는 이번에 덱사메타손과 병용해 과거에 최소 하나의 단백분해효소(프로테아좀) 억제제, 면역조절제, 항 CD38 단일클론항체 등 모두 합쳐 최소 3가지 치료를 받았으나 마지막 치료 도중 또는 이후 병이 진행된 성인의 삼중 불응성 다발성골수종 치료제로 허가받았다. 이전에 자가 조혈모세포이식(ASCT)을 받은 환자의 경우 진행까지의 기간이 이식으로부터 최소 3년 이상은 되어야 한다.

페팩스티는 세포독성제를 종양세포에 빠르고 선택적으로 전달하는 친유성 펩타이드 접합 알킬화약물이다.

미국에선 2021년 2월 26일에 최소 4가지 이상으로 치료한 경험이 있고, 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제, 항-CD38 단일클론항체 계열마다 적어도 1가지 이상에 불응성을 보이는 성인 재발성 또는 삼중 불응성 다발성골수종을 치료하기 위해 덱사메타손과 병용하는 약물로 FDA 승인을 얻었다. 미국내 브랜드명은 ‘페팩스토’(Pepaxto)다.

이번 유럽 승인은 미국과 마찬가지로 2상 HORIZON 임상연구 데이터를 바탕으로 하되, 피험자 무작위 배정·위약 대조 방식으로 진행된 3상 OCEAN 임상연구 데이터를 추가해서 이뤄졌다.

HORIZON 연구에는 157명의 재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자들이 피험자로 참여했다, 이 중 97명은 삼중성 불응 환자였다. 이 임상에서 전체 피험자의 객관적반응률(ORR)은 28.8%, 반응지속기간 중앙값은 7.6개월, 치료반응 발현시점까지의 소요기간 중앙값은 2.3개월로 분석됐다. 97명의 객관적 치료반응률은 23.7%에 달했으며, 반응지속기간 중앙값은 4.2개월이었다.

온코펩타이즈는 올해 4분기에 재발성 불응성 다발성골수종 환자에게 더 이른 시점에 페팩스티를 사용할 수 있도록 하기 위한 적응증 확대 신청서를 추가로 제출하기로 했다.

온코펩타이즈의 야콥 린드베리(Jakob Lindberg) CEO는 “유럽에서 페팩스티 승인은 온코펩타이즈에게 커다란 성과”라며 “새로운 치료제의 도입되고 있음에도 삼중 불응성 다발성골수종 환자는 치료 대안이 고갈돼 미충족 의료수요가 크다”고 말했다.

온코펩타이즈는 오는 4분기에 독일에서 페팩스티의 성공적인 출시를 위한 마케팅 활동을 전개할 계획이다.

페팩스티는 미국에서 먼저 가속승인을 받았지만 3상 확증시험에서 전체 생존기간 개선 효과를 입증하지 못해 2021년 10월에 자발적으로 시장에서 철수했다. 그러다 올해 1월에 추가적인 검토 및 분석 이후 자신감을 얻어 시장 철수를 철회하기로 결정했다.

하지만 FDA와 합의에 이르지 못해 아직까지 미국 시장에서 판매되지 않고 있으며. 오는 9월 22일에 관련 자문위원회 회의가 열려 퇴출 또는 재복귀 여부가 결정될 전망이다.