유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 존슨앤드존슨(J&J) 계열사인 얀센파마슈티컬컴퍼니의 ‘텍베일리’(Tecvayli, 성분명 테클리스타맙 teclistamab)의 조건부 시판 승인을 권고한다고 22일(현지시각) 발표했다.’ 

텍베일리는 B세포성숙항원(BCMA)과 CD3 수용체를 모두 표적으로 삼는 이중 특이적 항체로서 기성품(off-the-shelf) T세포 경로변경(redirecting) 약물이다. 이번에 EMA로부터 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항 CD38 항체를 포함해 최소 3가지 치료를 받았고 마지막 치료 후 질병이 진행된 재발성 또는 불응성 다발성골수종(RRMM) 성인 환자의 단독요법제로 허가를 권고받았다.

이로서 텍베일리는 RRMM의 세계 최초 T세포 경로변경 이중특이성 항체가 될 전망이다. 아직 미국에서는 승인받지 못했다.

조건부 판매 허가는 의약품을 즉시 사용할 수 있을 때 얻게 되는 이점이 위험성보다 크고 신청자가 차후 종합적인 임상 데이터를 제공할 경우 환자의 미충족 의료수요를 해결할 수 있는 의약품을 일반적으로 요구되는 것보다 덜 포괄적인 데이터를 기반으로 승인하는 제도다.

지난 수십 년 동안 다발성골수종은 환자의 생존 기간이 새로운 치료 옵션 덕분에 두 배가량 증가했지만 여전히 완치가 어려운 질환으로 남아 있다. 거의 모든 환자는 재발하고 후속 치료가 필요하며, 일반적으로 환자들은 치료 단계마다 유효성이 떨어져 종국엔 좋지 않은 예후에 직면한다.

이번 승인 권고는 다중 코호트, 표지 개방 방식의 1/2상 MajesTEC-1 임상시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다. 최신 연구결과는 2022 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표됐고 ‘뉴잉글랜드저널오브메디신’(NEJM)에도 게재됐다.

임상시험에서 테클리스타맙은 3가지 계열 치료제에 노출된 다발성골수종 환자에서 깊이 있고 지속적인 반응을 보였다. 추적기간 중앙값 약 14개월 객관적반응률(ORR)은 63%였고 완전반응 이상을 보인 환자 비율은 39.4%였다. 완전 반응 또는 그 이상을 달성한 환자의 절반가량(46%)은 미세잔존질환(MRD) 음성인 것으로 나타났다.

이상반응은 환자 모집단과 일치하고 T세포 경로변경과 일관된 독성은 대부분 Grade 1/2였다. 가장 흔한 이상반응은 사이토카인방출증후군과 호중구감소증이며 감염이 빈번하게 발생했다. 전반적인 신경독성 사건 발생률은 낮았고 환자 5명은 면역 작동세포 관련 신경독성증후군이 있었다. 치료 관련 사망은 5건이 발생했으며 이상반응으로 인한 용량 감량 및 중단은 드물었다.

유럽의약품청은 작년 초에 테클리스타맙을 우선의약품(PRIME)으로 지정했고 지난 12월에는 신속심사하기로 결정한 바 있다. 얀센은 작년 12월에 미국 식품의약국(FDA)에 테클리스타맙의 승인을 위한 생물학적제제 허가신청을 제출했다. 유럽 판매허가신청은 올해 1월에 제출됐다.

얀센리서치&디벨럽먼트의 피터 레보위츠(Peter Lebowitz) 글로벌 항암제 부문 대표는 “얀센의 다발성골수종 환자의 수명을 연장하기 위해 다양한 메커니즘과 표적으로 구성된 강력한 파이프라인을 구축하기 위해 노력하고 있다”며 “유럽 집행위원회가 승인을 결정할 경우 테클리스타맙은 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자의 치료를 위한 전 세계 최초의 T세포 경로변경 이중특이성 항체가 될 것”이라고 밝혔다.