프랑스 제약기업 사노피는 미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)의 스카이호크테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)와 종양 및 면역질환 표적치료제를 개발하기 위해 협력한다. 

스카이호크는 종양학 및 면역학 분야 표적에 대해 RNA 스플라이싱(splicing)을 조절하는 새로운 저분자를 발굴 및 개발하는 ‘스카이스타’(SkySTAR) 플랫폼을 바탕으로 협력에 나선다고 5일(현지시각) 발표했다.

사노피의 프랭크 네슬(Frank Nestle) 연구부문 글로벌 총괄 겸 최고과학책임자는 “중요한 RNA 스플라이스 부위를 조절하는 새로운 저분자를 개발하는 선구적 기업인 스카이호크와의 협업을 기대한다”고 밝혔다.

이어 “스카이호크의 SkySTAR 플랫폼은 독자적인 계산생물학(computational biology) 도구, 운동(kinetic) 모델, RNA의 입체형태 구조 모델을 통합하며 오늘날 치료 옵션이 제한적이거나 없는 질병 표적을 치료하는 약을 개발할 수 있는 흥미로운 기회를 제공한다”고 설명했다. 

RNA 스플라이싱(RNA 이어맞추기)는 분자생물학에서 새로 만들어진 전구체 mRNA(pre-mRNA)가 성숙한 전령 RNA로 변형되는 RNA 처리의 한 과정이다. 스플라이싱 과정에서 인트론(비암호화 부위)이 제거되고 엑손끼리 서로 결합한다.

스카이호크의 빌 헤이니(Bill Haney) 최고경영자는 “사노피는 혁신적인 치료제를 개발 및 상업화하는데 있어 세계적인 선도기업”이라며 “사노피의 재능 있는 팀과 협력하면서 미충족 수요가 높은 심각한 질병을 치료하기 위해 RNA 스플라이싱을 수정할 수 있는 새로운 저분자 치료제를 만들 수 있길 바란다”고 밝혔다.

이어 “사노피와 함께 치료제 개발이 어려운 표적에 대한 약물을 개발하게 돼 흥분되며, 잠재적인 최초 및 최고 수준의 프로그램을 위해 함께 일하게 된 것이 기대된다”고 덧붙였다.

협력 계약에 따라 사노피는 스카이호크에게 5400만달러를 선불로 지급할 예정이다. 스카이호크는 협업 하에 발굴한 표적치료제의 전 세계 지적재산권에 대한 독점 라이선스를 제공하기로 했다.

사노피는 향후 후속 개발과 상업화를 담당할 수 있다. 스카이호크는 사노피로부터 잠재적인 마일스톤으로 최대 20억달러 이상을 받을 수 있고, 별도로 제품 순매출에 따른 로열티를 수령할 수 있다.